Luxturna najdroższym lekiem w USA

[KopalniaWiedzy.pl 357]

Firma Spark Therapeutics, twórca pierwszej dopuszczonej w USA terapii genowej przeciwko rzadkiej dziedzicznej formie ślepoty, podał cenę leczenia. Wynosi ona 850 000 USD, zatem stosowany podczas niej lek Luxturna jest najdroższym lekarstwem sprzedawanym w Stanach Zjednoczonych.

Dyrektor wykonawczy Spark, Jeff Marrazzo, mmówi, że wysoki koszt leku usprawiedliwia fakt, że lekarstwo przywraca wzrok niewielkiej grupy ludzi dotkniętych rzadkim schorzeniem. Jest ono jednokrotnie wstrzykiwane do każdego oka.

Wielu inwestorów spodziewało się, że Luxturna będzie kosztowała co najmniej milion dolarów. Myślę, że podjęliśmy właściwą decyzję co do ceny leku, mówi Marrazzo. Jego zdaniem znaleziono równowagę pomiędzy wykorzystaniem przez firmę ekonomicznej wartości leku, a możliwością opłacenia terapii przez pacjentów. Firma obiecała też obniżki dla ubezpieczycieli zdrowotnych, jeśli ubezpieczona przez nich osoba będzie spełniała pewne warunki dotyczące rodzaju zaburzeń widzenia. Obecnie wiadomo, że Luxturna działa po jednokrotnym podaniu. Jednak od prób klinicznych minęło zbyt mało czasu, by stwierdzić, czy efekt leczenia utrzyma się przez dziesięciolecia.

Wiadomo, że Spark podpisała już umowę z ubezpieczycielem non-profit firmą Harvard Pilgrim, która ubezpiecza 1,2 miliona osób w stanie New England. Na podstawie tej umowy zostaną przyznane wspomniane obniżki. Prowadzone są też negocjacje z innymi ubezpieczycielami. Nie wiadomo też, jaką część kosztów Luxturny Spark będzie musiała zwrócić, jeśli u danego pacjenta lek nie będzie działał. Rozważana jest też propozycja, zgodnie z którą opłata za lek byłaby rozłożona na wiele lat.

Cena leku wydaje się szokująco wysoka, jednak najnowocześniejsze terapie są niezwykle drogie. Pod względem ceny i sposobu płacenia lek ten nie odbiega od tego, co widzimy w przypadku innych innowacyjnych terapii, mówi doktor Stuart Orkin, onkolog dziecięcy z Dana-Faber Cancer Institute i Boston Children's Hospital. Przypomina on, że np. ceny onkologicznych terapii CAR-T również idą w setki tysięcy dolarów. Orkin specjalizuje się w zagadnieniach dotyczących kwestii ponoszenia przez społeczeństwo opłat za terapie genowe. Jego zdaniem, bardzo ważne jest ustalenie kwestii finansowych w przypadku, gdy lek nie zadziała. Należy ich [firmę Spark - red.] pochwalić za elastyczność i chęć ustalenia różnych sposobów płatności. To lepsze niż gdyby mieli ustalić sztywną cenę i stwierdzić, że należy płacić całość i od razu, stwierdził lekarz.

Luxturna została zatwierdzona w grudniu. Lek ten jest przeznaczony dla osób cierpiących na dziedziczne schorzenie siatkówki spowodowane mutacją genu RPE65. Ludzie z tym schorzeniem od urodzenia cierpią na poważne problemy ze wzrokiem, w tym na ślepotę nocną. Z czasem choroba postępuje i może prowadzić do całkowitej utraty wzroku. Szacuje się, że w USA żyje 1000-2000 osób z tą chorobą, a każdego roku rodzi się 10-20 dzieci ze zmutowanym RPE65.

Analitycy Wall Street szacują, że do roku 2022 sprzedaż Luxturny osiągnie wartość 364 milionów USD. Tymczasem na rynku medycznym za lek, który odniósł sukces uważany jest taki, którego wartość sprzedaży przekroczy miliard dolarów. Firma Spark będzie mogła więc mówić o umiarkowanym sukcesie.

Oczywiście firma mogła ustalić cenę leku na wyższym poziomie, jednak zraziłoby to ubezpieczycieli, przez co mniej chętnie współpracowaliby oni z nią w przyszłości, przy innych oferowanych przez przedsiębiorstwo terapiach genowych.

« powrót do artykułu

[Przemek Kobel 65]

Podejrzewam, że o tym, czy ci kolesie pójdą do piekła, zdecyduje taki oto eksperyment myślowy: ile by to kosztowało, gdyby przy tych samych nakładach na rozwój i badania, oraz przy podobnym zapotrzebowaniu, był to lek na jakąś rzadką formę kurzajki.

Edytowane 4 stycznia 2018 przez Przemek Kobel

[thikim 119]

Od ustalania ceny jest strona podażowa a nie popytowa. 

https://pl.wikipedia.org/wiki/Ekonomia_podaży

 

 

Należy ich [firmę Spark - red.] pochwalić za elastyczność i chęć ustalenia różnych sposobów płatności. To lepsze niż gdyby mieli ustalić sztywną cenę i stwierdzić, że należy płacić całość i od razu, stwierdził lekarz.

 

Słusznie.

Teraz pytanie głębsze. Czy w tych około 1500 osobach w USA są sami bogacze? A może chociaż większość?

 

 

Tymczasem na rynku medycznym za lek, który odniósł sukces uważany jest taki, którego wartość sprzedaży przekroczy miliard dolarów

 

A to już też do 2022? Czy rocznie? Czy do końca świata? A jeśli do 2022 to skąd akurat taka data Koniec świata czy co?

Edytowane 4 stycznia 2018 przez thikim

[Ergo Sum 36]

Czyli firma optymistycznie liczy że około 400 (czyli 40% pacjentów) zakupi ową terapię. Reszty po prostu nie będzie stać. W ten sposób widzimy że pieniądz stał się narzędziem ewolucji. W zdrowiu przeżyją tylko te osobniki które będą cholernie bogate. Reszta może (musi) wymrzeć.

[Jajcenty 314]

Reszty po prostu nie będzie stać

Prawie nikogo nie będzie stać. Dlatego terapia będzie finansowana z ubezpieczenia. Ubezpieczenie ściągnie od ludzi $400 M, zapłaci producentowi $364M i wyrobi na tym koło 10% zysku. I wszyscy będą zadowoleni.

Edytowane 5 stycznia 2018 przez Jajcenty

[pogo 102]

 

 

A jeśli do 2022 to skąd akurat taka data Koniec świata czy co?

10 lat po końcu kalendarza Majów, to chyba dość by dojrzeć do faktu, że świat się skończył.

 

@@Ergo Sum

Czy naprawdę sądzisz, że firmy farmaceutyczne są instytucjami dysponującymi nieskończoną gotówką i mogą sobie pozwolić na to, by dopłacać do interesu?
Teraz zakładają, że 40% osób w USA będzie stać na ubezpieczenie, które pokryje koszt leku. Ale gdyby cenę obniżyli 2-krotnie, to uważasz, że ta wartość wzrośnie do 80%? NIE, wzrośnie do jakichś 50%, więc by jeszcze na tym stracili i już dokładali do biznesu.

Jeśli uważasz, że powinno być taniej, to opisz tutaj co mają zrobić aby zapewnić ciągłość finansowania samej działalności firmy i przyszłych badań!