Jump to content
Forum Kopalni Wiedzy

Recommended Posts

Wszystko wskazuje na to, że amerykańscy urzędnicy złagodzili nieco swoje negatywne stanowisko wobec terapii genowej. Ledwie wczoraj informowaliśmy o skutecznym leczeniu jednej z chorób płuc za pomocą zmodyfikowanych genetycznie wirusów, a już dziś na łamach serwisu EurekAlert! pojawiło się doniesienie o wynikach badań nad podobną formą leczenia w ciężkim schorzeniu siatkówki oka.

W eksperymencie wzięło udział troje pacjentów w wieku 22, 24 oraz 25 lat cierpiących na tzw. wrodzoną ślepotę Lebera. Przyczyną ich choroby jest mutacja w genie RPE65, kodującym białko odpowiadzialne za regenerację cząsteczek witaminy A przetwarzanych przez siatkówkę oka w procesie widzenia. Bez aktywności tej proteiny aktywna forma witaminy A jest błyskawicznie zużywana, co prowadzi do utraty wzroku.

W celu wyleczenia choroby badacze, kierowani przez dr. Tomasa Alemana z University of Pennsylvania, stworzyli specjalnego wirusa, którego genom zawierał prawidłową kopię genu kodującego RPE65. Tak przygotowany nośnik DNA wszczepiono każdemu z pacjentów pod siatkówkę jednego z oczu. 

Jak się okazało, terapia zakończyła się niemałym sukcesem. Częściowa zdolność widzenia (oczywiście tylko w jednym oku) została przywrócona już po kilku tygodniach, zaś efekty leczenia utrzymują się do dziś, tzn. przez ponad rok od podania leczniczego wirusa. 

Poprawa kondycji u jednej z pacjentek była tak dobra, że od pewnego czasu jest ona w stanie korzystać z zegarka z wyświetlaczem. Nabycia nowej umiejętności kobieta nie zawdzięcza jednak poprawianiu się czułości siatkówki (ta pozostaje na niemal stałym poziomie od 11 miesięcy). Wszystko wskazuje więc na to, że jej oko potrzebowało czasu, by ponownie "nauczyć się" odbierania bodźców z otoczenia.

Jest z pewnością zbyt wcześnie, by mówić o zwycięstwie zwolenników terapii genowej w walce o dopuszczenie tej formy leczenia do powszechnego użycia. Powodzenie najnowszych eksperymentów może jednak oznaczać początek przełomu w tej dziedzinie.

Share this post


Link to post
Share on other sites

Create an account or sign in to comment

You need to be a member in order to leave a comment

Create an account

Sign up for a new account in our community. It's easy!

Register a new account

Sign in

Already have an account? Sign in here.

Sign In Now
Sign in to follow this  

  • Similar Content

    • By KopalniaWiedzy.pl
      Wpatrywanie się przez 3 minuty dziennie w głęboką czerwień może znacząco poprawić wzrok - twierdzą naukowcy z Uniwersyteckiego College'u Londyńskiego (UCL). Zespół, którego wyniki ukazały się w Journals of Gerontology, uważa, że odkrycie to może sygnalizować erę domowych terapii okulistycznych, pomagających milionom ludzi z naturalnie pogarszającym się wzrokiem.
      W miarę starzenia nasz wzrok znacząco się pogarsza. [...] Stopniowo pogarsza się zarówno czułość siatkówki, jak i widzenie barwne. Biorąc pod uwagę starzenie się społeczeństw, jest to coraz ważniejsza kwestia - podkreśla prof. Glen Jeffery.
      W wieku ok. 40 lat u ludzi komórki siatkówki zaczynają się starzeć. Po części tempo temu procesowi nadaje pogorszenie funkcji mitochondriów, które nazywa się centrami energetycznymi komórki. Gęstość mitochondrialna jest największa w fotoreceptorach siatkówki, które mają wysokie zapotrzebowanie energetyczne, dlatego siatkówka starzeje się szybciej niż inne narządy. Jednym słowem: czopkom i pręcikom brakuje energii (ATP) do podtrzymania normalnego działania.
      Wcześniejsze badania na myszach, trzmielach i muszkach owocowych wykazały, że ekspozycja na głęboką czerwień (fale o długości 670 nm) znacząco poprawia funkcję fotoreceptorów siatkówki.
      [...] Dłuższe 650-1000-nm fale są pochłaniane i poprawiają działanie mitochondriów, zwiększając produkcję energii - wyjaśnia Jeffery.
      Na potrzeby eksperymentu utworzono 24-osobową grupę; zebrano 12 kobiet i 12 mężczyzn w wieku 28-72 lat bez choroby oczu. Na początku studium wszystkich zbadano pod kątem czułości pręcików i czopków. Czułość pręcików badano w zaciemnionym pomieszczeniu, gdy wzrok przyzwyczaił się do mroku. Zadanie ochotników polegało na wykrywaniu światła o bardzo niskim natężeniu. Czułość czopków oceniano za pomocą kolorowych liter o bardzo małym kontraście.
      Później wszyscy dostawali do domu latarkę LED-ową. Proszono, by przez 2 tygodnie po 3 minuty dziennie wpatrywać się w strumień światła o długości fali rzędu 670 nm (oczy mogły być zamknięte, bo powieka nie odfiltrowuje tej długości światła). Na koniec ponawiano testy czułości czopków i pręcików.
      Okazało się, że u niektórych osób w wieku 40 lat i starszych wrażliwość czopków na kontrast barwny (zdolność do wykrywania kolorów) poprawiła się nawet o 20%. Poprawa była szczególnie zaznaczona dla niebieskiej części widma, która jak wiadomo, jest bardziej dotknięta skutkami pogorszonej funkcji mitochondriów.
      W tej grupie wiekowej stwierdzono również poprawę funkcji pręcików, ale nie była ona tak spektakularna, jak w przypadku czopków.
      Nasze badanie pokazuje, że za pomocą krótkiej ekspozycji na długość światła doładowującą podupadły system energetyczny komórek siatkówki można znacząco poprawić wzrok u starszych osób. Przypomina to doładowanie akumulatora.
      Technologia jest prosta i tania. Wykorzystuje głęboką czerwień pochłanianą przez mitochondria [...].
      Zbudowanie naszego urządzenia kosztuje ok. 12 funtów [ok. 59 PLN], dlatego technologia pozostaje dostępna dla społeczeństwa.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Inżynierowie biomedyczni z Duke University opracowali metodę jednoczesnego pomiaru grubości i tekstury warstw siatkówki. Mają nadzieję, że będzie ją można wykorzystać do wykrywania biomarkerów choroby Alzheimera (ChA). Wyniki badań ukazały się w piśmie Scientific Reports.
      Wcześniejsze badanie wykazało pocienienie siatkówki u pacjentów z ChA. Dodając do pomiarów kolejną metodę, odkryliśmy, że warstwa włókien nerwowych siatkówki [ang. retinal nerve fiber layer, RNFL] jest też bardziej nierówna i zaburzona - opowiada prof. Adam Wax. Mamy nadzieję, że uda się wykorzystać tę wiedzę do stworzenia [...] taniego urządzenia skryningowego, które byłoby dostępne nie tylko w gabinecie lekarza, ale i w miejscowej aptece.
      Obecnie ChA diagnozuje się dopiero po wystąpieniu objawów - zaburzeń poznawczych. Gdyby dało się wdrożyć leczenie na wczesnych etapach choroby, znacznie poprawiłoby to jakość życia pacjentów. To dlatego naukowcy nie ustają w próbach wykrycia biomarkerów, które mogłyby pełnić rolę wczesnych sygnałów ostrzegawczych.
      Siatkówka zapewnia łatwy dostęp do mózgu i jej pocienienie może być wskazówką zmniejszenia ilości tkanki nerwowej, a więc występowania ChA - wyjaśnia Wax.
      Problemem jest jednak to, że inne choroby, np. parkinson czy jaskra, także powodują pocienienie siatkówki. Poza tym różnice między aparatami do optycznej tomografii koherencyjnej (OCT) prowadzą do niespójności uzyskiwanych rezultatów.
      Najnowsze badania Waxa i jego studentki Ge Song wykazały, że warstwa włókien nerwowych siatkówki w mysim modelu ChA jest cieńsza i wykazuje zmiany strukturalne. Złogi amyloidu w siatkówkach transgenicznych gryzoni występowały np. głównie w rejonach w obrębie RNFL i warstwy splotowatej zewnętrznej (ang. outer plexiform layer, OPL).
      Nasze nowe podejście może określić [...] teksturę NFL, zapewniając szybki i bezpośredni sposób pomiaru zmian strukturalnych powodowanych przez alzheimera [...].
      By uzyskać więcej danych, naukowcy połączyli OCT z kątoworozdzielczą interferometrią niskokoherentną (ang. angle-resolved low-coherence interferometry, a/LCI). Wiedza nt. kątów rozpraszania światła daje bowiem wgląd w strukturę tkanki.
      Podczas testów wykazano, że średnia grubość NFL w grupie myszy typu dzikiego wynosiła ok. 18µm, a w grupie z alzheimerem była obniżona do 16µm.
      Pomiary a/LCI uzupełniają pomiary grubości [...]. Za pomocą samego OCT nie uzyska się danych dot. struktury siatkówki. Potrzebne są więc obie modalności obrazowania - wyjaśnia Song.
      Obecnie naukowcy pracują nad dodaniem nowej opcji do taniego systemu OCT. Co ważne, zmniejszone waga i gabaryty sprzętu Waxa przekładają się na mniejsze rozmiary i niższą cenę.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Studenci medycyny od dekad uczą się, że oczy komunikują się z mózgiem za pomocą jednego typu sygnałów, pobudzających. Jednak naukowcy z Northwestern University odkryli właśnie, że część neuronów siatkówki wysyła też sygnały hamujące. Naukowcy zauważyli również, że ten sam zestaw neuronów jest zaangażowany w takie działania jak synchronizacja rytmu dobowego z cyklem dnia oraz ze zwężaniem źrenicy w reakcji na jasne światło. Postanowili się więc przyjrzeć temu bliżej.
      Okazało się, że wysyłane z oka sygnały hamujące zapobiegają zresetowaniu się rytmu dobowego w reakcji na przytłumione światło i zapobiegają zwężaniu się źrenic, gdy jest mało światła. Oba te zjawiska zapewniają nam odpowiednie widzenie i funkcjonowanie za dnia. Sądzimy, że badania te mogą pomóc nam w zrozumieniu, dlaczego nasze oczy są tak wrażliwe na światło, ale podświadome reakcje naszego organizmu są stosunkowo niewrażliwe, mówi główna autorka badań, Tiffany Schmidt.
      W ramach badań Schmidt i jej zespół zablokowali u myszy neurony wysyłające sygnały hamujące. Wówczas za pomocą przytłumionego światła łatwiej było zmienić rytm dobowy myszy. To wskazuje, że sygnały z oczu w sposób aktywny powstrzymują nasz organizm przed zmianą rytmu dobowego w reakcji na przytłumione światło. To niespodziewane zjawisko. Ma to jednak sens, gdyż nie chcielibyśmy, by nasze organizmy zmieniały rytm dobowy w reakcji na zwykłe zmiany oświetlenia. Zmiana rytmu dobowego jest pożądana tylko wtedy, gdy rzeczywiście dochodzi do dużych zmian ilości dostępnego światła, stwierdziła Schmidt.
      Naukowcy zauważyli też, że po zablokowaniu sygnałów hamujących z oczu, źrenice myszy były znacznie bardziej wrażliwe na światło. Sądzimy, że mechanizm ten zapobiega kurczeniu się źrenic w słabym oświetleniu. Do rozszerzonej źrenicy wpada więcej światła, więc lepiej widzimy w takich warunkach. To częściowo wyjaśnia, dlaczego nasze źrenice zwężają się dopiero gdy jasne światło stanie się jeszcze jaśniejsze.
      Ze szczegółami badań można zapoznać się na łamach Science.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Niezwykle ostry wzrok i olbrzymia prędkość przetwarzania informacji wizualnych – to klucze do sukcesu sokoła wędrownego. Ten najszybszy z ptaków opada na ofiarę z prędkością przekraczającą 350 km/h. By ją złapać potrzebuje wyjątkowego zmysłu wzroku, który nie zawiedzie go przy tak olbrzymiej prędkości.
      Z wielu badań wiemy, że wzrok niektórych dużych ptaków drapieżnych jest dwukrotnie bardziej ostry niż wzrok człowieka. Jednak dotychczas nigdy nie badano, jak szybko działają oczy tych ptaków. Progową częstotliwość postrzegania migotania postanowili zbadać naukowcy z Lund.
      To pierwsze tego typu badania. Mój kolega Simon Potier i ja zbadaliśmy sokoła wędrownego, raroga zwyczajnego i myszołowca towarzyskiego. Mierzyliśmy, jak szybkie błyski światła są przez nie wciąż rejestrowane jako osobne błyśnięcia, mówi profesor Almut Kelber z Lund University.
      Okazało się, że najszybciej, bo z prędkością 129 Hz, działają oczy sokoła wędrownego. Oznacza to, że sokół jest w stanie odróżnić od siebie nawet 129 intensywnych błyśnięć światła w ciągu sekundy. W przypadku raroga zwyczajnego wartość ta wynosiła 102 Hz, a dla myszołowca było to 77 Hz. Dla porównania maksimum w przypadku człowieka wynosi 50–60 Hz, jednak już przy prędkości 25 klatek na sekundę (Hz) postrzegamy pojedyncze zdjęcia jako film, a nie serię nieruchomych obrazów.
      Progowa częstotliwość postrzegania migotania oddaje sposób, w jaki polują wymienione gatunki. Sokół wędrowny łowi szybko latające ptaki, a łupem myszłowca towarzystkiego padają znacznie wolniejsze ssaki na ziemi.
      Uczeni sądzą, że ptaki drapieżne polujące na inne ptaki muszą mieć najszybciej działający zmysł wzroku. Ich ofiary polują bowiem często na owady, więc same muszą mieć szybko działający wzrok, by móc szybko reagować na to, co dzieje się w powietrzu. Drapieżnik, by złapać takiego ptaka, musi zatem być jeszcze szybszy, a jego wzrok musi działać tak szybko, by miał czas na reakcję.
      Uczeni mają też nadzieję, że ich badania poprawią warunki życia ptaków hodowlanych. Osoby, które trzymają ptaki w klatkach, muszą zadbać o odpowiednie oświetlenie. Takie, które nie mruga, nie zmienia intensywności, inaczej ptaki nie będą czuły się dobrze, dodaje profesor Kelber.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Naukowcy z Uniwersytetu w Waterloo opracowali nową metodę zapobiegania i leczenia chlamydiozy, jednej z najczęstszych chorób przenoszonych drogą płciową.
      Metoda Kanadyjczyków nie opiera się na antybiotykach. To rodzaj terapii genowej. Pojedyncza dawka zapewnia ok. 65% skuteczność zapobiegania infekcji.
      Ponieważ problem antybiotykooporności narasta, mogą się pojawić chlamydiozy, których się nie będzie dało leczyć tradycyjnymi metodami [...]. Nieleczenie bądź długotrwała terapia mogą prowadzić do niepłodności i innych problemów rozrodczych, dlatego znalezienie rozwiązania jest kluczową kwestią - podkreśla prof. Emmanuel Ho.
      Ponieważ w USA Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła niedawno pierwszy lek bazujący na siRNA [krótkim interferującym RNA], mamy nadzieję, że taki rodzaj badań [i terapii] stanie się w przyszłości bardziej dostępny.
      Metoda opracowana w laboratorium Ho nie dopuszcza do wnikania tzw. ciałek podstawowych (ang. elementary body, EB) do komórek gospodarza. Jeśli jakieś EB przejdą jednak proces endocytozy, są niszczone.
      Udało się to dzięki zastosowaniu siRNA obierających na cel gen PDGFR-β. Opracowany przez zespół nanocząsteczkowy preparat (PDGFR-β siRNA-PEI-PLGA-PEG NP) jednocześnie wywołuje autofagię i knock down (rozbicie) PDGFR-β (gen ten koduje białko powierzchniowe ważne dla wiązania C. trachomatis).
      Obierając na cel PDGFR-β, hamowaliśmy powstawanie białka wykorzystywanego przez chlamydie do dostania się do komórek żeńskiego układu rozrodczego - tłumaczy Ho.
      Części bakterii uda się, oczywiście, wniknąć do komórek gospodarza, ale na taką okoliczność Kanadyjczycy również mają rozwiązanie; ich preparat ma wtedy aktywować autofagię.
      Ponieważ siRNA nie jest w stanie dostać się samodzielnie do komórek, by zmniejszyć ekspresję PDGFR-β i zapobiec wiązaniu Ch. trachomatis, w nowej metodzie terapii genowej trzeba było zastosować unikatowe nanocząstki.
      Gdy symultanicznie działały szlak niszczenia na drodze autofagii i hamowanie wiązania Ch. trachomatis, wewnątrzkomórkowa produkcja formy aktywnej metabolicznie - ciałka siateczkowatego (ang. reticulocyte body, RB) spadała o 65%, a uwalnianie nowych EB, które zakażają następne komórki, zmniejszało się o ok. 67%.

      « powrót do artykułu
  • Recently Browsing   0 members

    No registered users viewing this page.

×
×
  • Create New...