Znajdź zawartość

Mózg dorosłego człowieka jest w stanie doprowadzić do częściowego odzyskania wzroku u osób cierpiących na dziedziczną ślepotę, donoszą naukowcy z University of California. Naukowcy badali wrodzoną ślepotę Lebera (LCA), która jest odpowiedzialna nawet za 20% przypadków wrodzonej ślepoty w krajach rozwiniętych. Choroba objawia się już po urodzeniu lub w pierwszych miesiącach życia, a jej przyczyną są mutacje genetyczne prowadzące do degeneracji lub dysfunkcji fotoreceptorów. Wiemy, że podanie dzieciom z LCA syntetycznych retinoidów pozwala na odzyskanie znacznej części widzenia. Uczeni z University of California, Irvine (UCI) postanowili przekonać się, czy taka terapia może działać też w przypadku dorosłych. Szczerze mówiąc, zaskoczyło nas, jak dużą część neuronów odpowiedzialnych za widzenie uruchomiła ta terapia, mówi profesor Sunil Gandhi. Do widzenia potrzeba znacznie więcej, niż tylko prawidłowo działającej siatkówki. To zaczyna się w oku, które wysyła sygnały do mózgu. I to właśnie w mózgu powstaje obraz, dodaje uczony. Dotychczas naukowcy sądzili, że mózg musi otrzymać odpowiednie sygnały w dzieciństwie, by mogły utworzyć się prawidłowe połączenia pomiędzy neuronami. Naukowcy rozpoczęli prace z mysim modelem LCA i byli zaskoczeni tym, co odkryli. Centralny szlak sygnałowy wzroku został w dużej mierze odtworzony, szczególnie te połączenia, które odpowiadają za informacje docierające z obu oczu, mówi Gandhi. Okazało się, że natychmiast po rozpoczęciu leczenia sygnały docierające z oczu do przeciwległych półkul mózgu aktywują dwukrotnie więcej neuronów niż wcześniej. Jeszcze bardziej niesamowity był fakt, że sygnały docierające z oka do półkuli leżącej po tej samej stronie aktywowały aż 5-krotnie więcej neuronów i ten imponujący skutek leczenia był długotrwały. Stopień odzyskania widzenia na poziomie mózgu był znacznie większy, niż moglibyśmy się spodziewać po poprawie widocznej w samej siatkówce. Fakt, że leczenie to działa tak dobrze na poziomie centralnego szlaku wzrokowego u dorosłych wspiera pogląd mówiący, iż uśpiony potencjał widzenia tylko czeka, by go uruchomić, emocjonuje się naukowiec. Odkrycie to ma daleko idące konsekwencje. Pokazuje bowiem, że mózg jest znacznie bardziej plastyczny, niż sądziliśmy. To zaś może pomóc w opracowaniu nowych terapii, które pozwolą odzyskać wzrok osobom dorosłym cierpiącym na LCA, dodaje Gandhi. « powrót do artykułu

Wszystko wskazuje na to, że amerykańscy urzędnicy złagodzili nieco swoje negatywne stanowisko wobec terapii genowej. Ledwie wczoraj informowaliśmy o skutecznym leczeniu jednej z chorób płuc za pomocą zmodyfikowanych genetycznie wirusów, a już dziś na łamach serwisu EurekAlert! pojawiło się doniesienie o wynikach badań nad podobną formą leczenia w ciężkim schorzeniu siatkówki oka. W eksperymencie wzięło udział troje pacjentów w wieku 22, 24 oraz 25 lat cierpiących na tzw. wrodzoną ślepotę Lebera. Przyczyną ich choroby jest mutacja w genie RPE65, kodującym białko odpowiadzialne za regenerację cząsteczek witaminy A przetwarzanych przez siatkówkę oka w procesie widzenia. Bez aktywności tej proteiny aktywna forma witaminy A jest błyskawicznie zużywana, co prowadzi do utraty wzroku. W celu wyleczenia choroby badacze, kierowani przez dr. Tomasa Alemana z University of Pennsylvania, stworzyli specjalnego wirusa, którego genom zawierał prawidłową kopię genu kodującego RPE65. Tak przygotowany nośnik DNA wszczepiono każdemu z pacjentów pod siatkówkę jednego z oczu. Jak się okazało, terapia zakończyła się niemałym sukcesem. Częściowa zdolność widzenia (oczywiście tylko w jednym oku) została przywrócona już po kilku tygodniach, zaś efekty leczenia utrzymują się do dziś, tzn. przez ponad rok od podania leczniczego wirusa. Poprawa kondycji u jednej z pacjentek była tak dobra, że od pewnego czasu jest ona w stanie korzystać z zegarka z wyświetlaczem. Nabycia nowej umiejętności kobieta nie zawdzięcza jednak poprawianiu się czułości siatkówki (ta pozostaje na niemal stałym poziomie od 11 miesięcy). Wszystko wskazuje więc na to, że jej oko potrzebowało czasu, by ponownie "nauczyć się" odbierania bodźców z otoczenia. Jest z pewnością zbyt wcześnie, by mówić o zwycięstwie zwolenników terapii genowej w walce o dopuszczenie tej formy leczenia do powszechnego użycia. Powodzenie najnowszych eksperymentów może jednak oznaczać początek przełomu w tej dziedzinie.