Znajdź zawartość
Wyświetlanie wyników dla tagów 'zespół Sanfilippo' .
Znaleziono 1 wynik
-
Genisteina, izoflawonoid występujący m.in. w soi, wydaje się skutecznym lekiem na rzadką chorobę genetyczną należącą do lizosomalnych chorób spichrzeniowych, a mianowicie na zespół Sanfilippo, inaczej mukopolisacharydozę III (MPS III). Dr Brian Bigger z Uniwersytetu w Manchesterze zauważył, że genisteina, zarejestrowana w USA jako lek przeciwko osteoporozie, silnie wpływa na myszy cierpiące na nieuleczalny dotąd ludzki zespół Sanfilippo. Maluchy z zespołem Sanfilippo doświadczają we wczesnym dzieciństwie postępującej deterioracji funkcji intelektualnych, która przypomina demencję. Objawy obejmują poważne zaburzenia zachowania, nadaktywność oraz śmierć we wczesnym wieku nastoletnim. W ramach brytyjskiego eksperymentu myszom z MPS III przez dziewięć miesięcy podawano z pokarmem wysokie dawki genisteiny. U gryzoni objętych terapią udało się opóźnić demencję; o 1/3 zmniejszyła się ilość odkładających się w neuronach mózgu mukopolisacharydów, a o 1/6 odgraniczono stan zapalny dotyczący tego narządu. Co ważne, naukowcom, którzy współpracowali z lekarzami z St Mary's Hospital w Manchesterze, udało się zademonstrować, że dzięki genisteinie całkowicie wyeliminowano zarówno nadpobudliwość, jak i inne zaburzenia zachowania. Wyróżnia się cztery podtypy zespołu Sanfilippo (IIIA, IIIB, IIIC, IIID). Są one wywołane mutacjami w różnych genach, które prowadzą do różnych bloków metabolicznych. Zespół z Manchesteru ma nadzieję, że już wkrótce rozpoczną się testy kliniczne na ludziach z grupą kontrolną zażywającą placebo.