Znajdź zawartość

Naukowcy z Iowa State University opracowali skuteczną metodę precyzyjnej modyfikacji materiału genetycznego komórek roślinnych. Ich pomysł opiera się na celowym wywołaniu uszkodzeń w DNA komórek docelowych i wstawieniu w ich miejsce specjalnie przygotowanej nici DNA zawierającej gen odpowiedzialny za nową cechę organizmu. Rozwiązanie zaproponowane przez zespół kierowany przez Davida Wrighta oraz Jeffery'ego Townsenda opiera się na wykorzystaniu tzw. nukleaz z motywem palca cynkowego. Te syntetyczne enzymy, stworzone dzięki połączeniu fragmentów genów kodujących dwie inne proteiny, posiadają zdolność do rozcinania nici DNA w ściśle określonych miejscach. Dzięki ich aktywności w cząsteczce DNA powstaje luka, w którą może wkomponować się DNA zawierające gen będący obiektem modyfikacji. Dzięki zaplanowaniu miejsca rozcięcia nici DNA możliwe jest zajście procesu tzw. rekombinacji homologicznej. Polega on polega na dopasowaniu do siebie sekwencji rozcinanego DNA komórkowego oraz fragmentu DNA zawierającego obcy gen w sposób umożliwiający zajście integracji w sposób spontaniczny, tzn. korzystny z punktu widzenia termodynamiki. To ogromny krok naprzód w porównaniu do większości metod stosowanych dotychczas, w których integracja zachodzi w sposób przypadkowy. Największą zaletą metody opracowanej na Iowa State University jest jej wydajność. Jak obliczyli autorzy eksperymentu, do integracji homologicznej dochodzi aż w 2% komórek. To ogromny krok naprzód, ponieważ dotychczasowe techniki "celowanej" modyfikacji genetycznej pozwalały na osiągnięcie skuteczności na poziomie jednej komórki na dziesięć milionów. Autorzy nowej techniki liczą, że jej zwiększona precyzja pozwoli na zwiększenie poziomu akceptacji urzędników dla tworzenia GMO. Dotychczas procedury tego typu były uznawane za potencjalnie niebezpieczne, przez co konieczne było wykonywane wielu czasochłonnych i drogich testów potwierdzających ich bezpieczeństwo. Teraz, gdy modyfikację genetyczną można ściśle zaplanować, można liczyć, że dopuszczenie nowych odmian zmodyfikowanych genetycznie roślin do stosowania w rolnictwie będzie nieco prostsze.

Naukowcy z Uniwersytetu Cambridge opracowali i przetestowali na ludziach nowy model terapii genowej. Zgodnie z jej założeniami zamiast nośnika przenoszącego geny podawane są białka regulujące aktywność poszczególnych genów biorcy. Nowy typ leczenia opiera się na proteinach należących do grupy czynników transkrypcyjnych. Białka te charakteryzują się zdolnością do wiązania określonych sekwencji DNA i regulacji ich aktywności. Jednym z rodzajów czynników transkrypcyjnych są tzw. palce cynkowe, nazwane tak ze względu na występowanie w ich strukturze charakterystycznych pętli stabilizowanych przez jony cynku. Właśnie te pętle, wchodzące w interakcję z ściśle określonymi sekwencjami zasad wchodzących w skład DNA, wiążą się z materiałem genetycznym i powodują jego aktywację (ekspresję). Istnieje około siedmiuset rodzajów palców cynkowych, z których każdy pełni odrębną, charakterystyczną dla siebie rolę w fizjologii komórki. Obserwacja ta skłoniła ich odkrywcę, noblistę sir Aaron Kluga, do opracowania tzw. białka fuzyjnego, którego cząsteczka będzie złożona z fragmentów molekuł innych białek. Mówiąc dokładniej, pomysł opierał się na "złożeniu" samych pętli wiążących DNA. W ten sposób powstawał palec cynkowy, który wiązał znacznie dłuższą sekwencję materiału genetycznego. Pozwalało to na zwiększenie specyficzności takiego czynnika transkrypcyjnego. W efekcie zabiegu dochodziłoby do aktywacji wyłącznie pojedynczego genu, a nie całej ich grupy, jak w przypadku palców cynkowych wytwarzanych przez komórki w naturze. Pomysł sir Kluga zrealizowano w laboratorium po raz pierwszy w roku 1994. Udało się wówczas udowodnić, że odpowiednio zaprojektowany czynnik transkrypcyjny jest w stanie zapobiec rozwojowi wyhodowanego in vitro nowotworu. Po trwających wiele lat testach przyszedł czas na badania na ludziach, które przeprowadzono w jednym z belgijskich szpitali. Do udziału w eksperymencie zaproszono diabetyków. Celem terapii było zapobieżenie tzw. neuropatii cukrzycowej, czyli postępującemu uszkodzeniu nerwów wywołanemu odkładaniem się kryształów glukozy. Wyniki eksperymentu były na tyle zadowalające, że istnieje szansa na przeprowadzenie dalszych etapów badania na szerszej grupie pacjentów. Opracowany model terapii jest bez wątpienia interesujący, lecz ma jedną zasadniczą wadę: oddziałuje wyłącznie na jeden gen. W przypadku niektórych chorób jest to wystarczająca aktywność, lecz istnieje wiele schorzeń o podłożu wielogenowym. W takich sytuacjach terapia genowa oparta o palce cynkowe prawdopodobnie nie zda egzaminu. Eksperci oceniają, że technologie oparte na zastosowaniu palców cynkowych mogą znaleźć także inne zastosowania, nie tylko w medycynie. Spekuluje się na przykład, że mogą pomóc w regulowaniu aktywności genów roślin odpowiedzialnych za cechy korzystne z punktu widzenia rolnictwa. Czy wizję tę uda się zrealizować, dowiemy się najprawdopodobniej w najbliższych latach.