Jump to content
Forum Kopalni Wiedzy

Recommended Posts

Pierwszy w historii lek wytworzony za pomocą technik inżynierii genetycznej i uzyskiwany z mleka został właśnie zarejestrowany w Unii Europejskiej. Najprawdopodobniej w najbliższym czasie preparat zostanie dopuszczony do obrotu także w Stanach Zjednoczonych.

Uzyskany lek, nazwany ATryn, niweluje szkodliwe objawy niedoboru antytrombiny - defektu genetycznego polegającego na niedostatecznej produkcji białka odpowiedzialnego za hamowanie krzepliwości krwi. Osoby obarczone chorobą są narażone na bardzo wysokie ryzyko wystąpienia groźnych zakrzepów wewnątrznaczyniowych, mogących prowadzić do nagłej śmierci. np. w wyniku zawału serca lub udaru mózgu.

Nowy preparat, identyczny z naturalnym białkiem wytwarzanym przez ludzki organizm, znacznie ogranicza niedogodności związane ze stosowaniem tradycyjnej terapii przeciwzakrzepowej. Jest to szczególnie istotne w sytuacjach wysokiego ryzyka powstania zakrzepów, czyli np. podczas operacji oraz w trakcie ciąży. 

ATryn, opracowany przez firmę GTC Biotherapeutics, uzyskano dzięki genetycznej modyfikacji kóz. Do ich organizmów wprowadzono gen kodujący antytrombinę kontrolowany przez sekwencję DNA ograniczającą jego aktywność do gruczołów mlecznych. Pozwala to na uzyskanie dużej ilości leczniczej proteiny, zaś fakt, iż jest ona rozpuszczona w mleku, znacznie ułatwia jej izolację i oczyszczanie.

Zanim zarejestrowano ATryn, antytrombina mogła być uzyskiwana wyłącznie z krwi ludzkich dawców. Zmiana technologii jej wytwarzania zapewnia stałą dostawę środka i znacznie zmniejsza ryzyko infekcji.

To nowy mechanizm, dzięki któremu leki będą mogły w przyszłości być produkowane w znacznych ilościach - ocenia hematolog dr Stephan Moll, współpracujący z producentem ATryn. Rzeczywiście, do organizmów kóz można teoretycznie wprowadzić niemal dowolny gen, którego białkowy produkt będzie można izolować z mleka. Wiele wskazuje na to, że konkurencyjne firmy będą chciały powtórzyć sukces GTC Biotherapeutics i wprowadzić na rynek nowe leki uzyskiwane dzięki podobnym metodom.

Share this post


Link to post
Share on other sites

Create an account or sign in to comment

You need to be a member in order to leave a comment

Create an account

Sign up for a new account in our community. It's easy!

Register a new account

Sign in

Already have an account? Sign in here.

Sign In Now
Sign in to follow this  

  • Similar Content

    • By KopalniaWiedzy.pl
      Wydawałoby się, że krew jest dogłębnie poznanym płynem ustrojowym. Okazuje się jednak, że nawet i ona ujawnia od czasu do czasu pewne tajemnice. Ostatnio francuscy naukowcy opisali jej nowy składnik, element występujący w stanie fizjologicznym.
      Mitochondria są organellami występującymi w większości komórek eukariotycznych. Są nazywane centrami energetycznymi, bo to w nich w wyniku oddychania komórkowego powstaje większość adenozynotrofosforanu (ATP). Mitochondria mają własny genom (mtDNA); mtDNA jest przekazywany w linii żeńskiej.
      Naukowcy z INSERM (Institut national de la santé et de la recherche médicale) podkreślają, że niekiedy mitochondria są obserwowane pozakomórkowo w postaci fragmentów enkapsulowanych w pęcherzykach - egzosomach. Oprócz tego w pewnych bardzo specyficznych warunkach płytki są w stanie uwalniać mitochondria do przestrzeni zewnątrzkomórkowej. Zespół Alaina R. Thierry'ego zrewolucjonizował wiedzę nt. tej organelli, ujawniając, że w krwiobiegu występują całe funkcjonalne zewnątrzkomórkowe mitochondria.
      Autorzy artykułu z FASEB Journal posłużyli się wcześniejszymi badaniami, w których wykazano, że osocze zdrowych ludzi zawiera do 50 tys. razy więcej mitochondrialnego niż jądrowego DNA. Akademicy dywagowali, że by było to możliwe, mtDNA musi być chronione przez strukturę o wystarczającej stabilności. By ją zidentyfikować, zbadano osocze ok. 100 osób.
      Analiza ujawniła, że w krwiobiegu występują bardzo stabilne struktury zawierające pełny genom mitochondrialny. Francuzi badali ich wielkość oraz integralność mtDNA. Oglądali je także pod mikroskopem. Testy wykazały, że to funkcjonalne mitochondria (ich liczba wynosiła do 3,7 mln na ml osocza).
      Gdy uwzględni się liczbę zewnątrzkomórkowych mitochondriów we krwi, rodzi się pytanie, czemu tego odkrycia nie dokonano wcześniej? Thierry zdaje się sugerować, że chodzi o metody, które wykorzystywał jego zespół.
      Na czym polega rola zewnątrzkomórkowych mitochondriów? Francuzi uważają, że kluczem jest budowa mtDNA, która przypomina DNA bakteryjne. Jak tłumaczą, podobieństwo to może oznaczać zdolność wywoływania odpowiedzi immunologicznej bądź zapalnej. Naukowcy podejrzewają, że krążące mitochondria biorą udział w wielu fizjologicznych i/lub patologicznych procesach, wymagających komunikacji między komórkami.
      Odkrycie Francuzów może się również przyczynić do poprawy diagnostyki, monitoringu i leczenia pewnych chorób. Obecnie akademicy skupiają się na ocenie przydatności zewnątrzkomórkowych mitochondriów jako biomarkerów w diagnostyce prenatalnej i onkologicznej.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Naukowcy z University of Toronto i innych kanadyjskich instytucji naukowych stwierdzili, że dzieci pijące pełnotłuste mleko są narażone na mniejsze ryzyko wystąpienia u nich nadwagi i otyłości, niż dzieci pijące mleko o zmniejszonej zawartości tłuszczu.
      Kanadyjscy naukowcy przejrzeli 5862 raporty naukowe, poszukując w nich studiów zajmujących się związkiem pomiędzy zawartością tłuszczu w mleku spożywanym przez dzieci w wieku 1–18 lat a występowaniem nadwagi i otyłości. Zidentyfikowali 28 takich badań, które poddali dalszej analizie.
      Wyniki ich pracy ukazały się w The American Journal of Clinical Nutrition.
      Uczeni stwierdzili, że autorzy 18 studiów zauważyli związek pomiędzy spożyciem pełnotłustego (3,25% tłuszczu) mleka a zmniejszonym ryzykiem nadwagi i otyłości w porównaniu z dziećmi, które piły mleko odtłuszczone (0,1–2% tłuszczu). W przypadku 10 studiów ich autorzy nie zauważyli takiego związku.
      Wyniki tych badań podważają obecne zalecenia dietetyczne stosowane w wielu krajach. Zaleca się w nich bowiem podawanie dzieciom mleka ze zmniejszoną zawartością tłuszczu. Większość dzieci w Kanadzie i USA codziennie pije krowie mleko, które jest znaczącym źródłem spożywanego przez nie tłuszczu, mówi jeden z głównych autorów badań, doktor Jonathon Maguire ze Szpitala Św. Michała. Z naszych badań wynika, że dzieci, które piły mleko o zmniejszonej zawartości tłuszczu, w wieku dwóch lat nie były szczuplejsze, niż dzieci pijące mleko pełnotłuste, stwierdza.
      Uczony zastrzega, że wszystkie analizowane badania były studiami obserwacyjnymi, zatem nie można być pewnym, czy to pełnotłuste mleko zmniejsza ryzyko nadwagi i otyłości. Może być ono związane z innymi czynnikami, które obniżają to ryzyko. Maguire zauważa, że tę wątpliwość mogłyby rozstrzygnąć randomizowane kontrolowane badania, jednak nie udało się na takie natrafić w literaturze przedmiotu.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      W ruinach starożytnej wsi w centralnej Turcji archeolodzy badają osady soli z moczu ludzi, kóz i owiec, by lepiej zrozumieć proces udomowienia zwierząt. Badania prowadzone są na stanowisku archeologicznym Aşıklı Höyük.
      Archeolodzy zwykle nie szukają soli z moczu, jednak suche środowisko centralnej Turcji pozwoliło im przypuszczać, że pod glinianym podłogami domostw mogły zachować się te specyficzne ślady bytności kóz. Nie zawiedli się.
      W każdej warstwie osadów w Aşıklı Höyük odkryli dużą ilość soli, dzięki której mogli zbadać, jak wielu ludzi i innych ssaków zamieszkiwało ten teren przez tysiąc lat istnienia wsi (8450 przed Chrystusem – 7450 p.Ch.).
      Okazało się, że przez pierwsze sto lat istnienia wsi, gdy mieszkańcy Anatolii dopiero porzucali wędrowny łowiecko-zbieracki tryb życia, wśród ludzi przebywało niewiele zwierząt. W danym momencie było ich zaledwie kilka. Jednak przez kolejnych 400 lat dochodzi do znacznego zwiększenia ich liczby. Stada rosną 10-krotnie do kilka wieków.
      W najmłodszej warstwie, której datowanie rozpoczyna się w 7900 roku przed naszą erą, zwierzęta zostały przeniesione na obrzeża wsi. W tym czasie liczba owiec i kóz była większa, niż liczba mieszkańców wioski, którą szacuje się na 500–1000 osób. Ta zmiana miejsca, w których trzymano zwierzęta, wskazuje, że ludzie stopniowo zmieniali swoją gospodarkę i przestali polegać na małej liczbie dzikich kozach i owcach, które udało im się schwytać, a zaczęli tworzyć duże stada, które rozmnażali i udomawiali. Powolne tempo zmian to, zdaniem naukowców, dowód na to, że cały proces udomowienia rozpoczął się przez przypadek.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Naukowcy opisali szczegóły regulacji krzepnięcia przez organizm. Może to pomóc w opracowaniu lepszych metod zapobiegania i terapii m.in. chorób serca, udarów czy otępienia naczyniowego.
      Zespół, którego pracami kierowali specjaliści z Uniwersytetu w Exeter, opracował nową technikę, która jednocześnie pozawala mierzyć krzepnięcie i tworzenie wolnych rodników.
      Wolne rodniki przyczyniają się do chorób serca i układu krążenia, np. miażdżycy, demencji czy zwyrodnienia stawów.
      Technika, którą opisano na łamach Haematologica, to połączenie spektroskopii EPR (spektroskopii elektronowego rezonansu paramagnetycznego) oraz agregometrii. Z powodzeniem przetestowano ją na mysich i ludzkich trombocytach.
      Jesteśmy bardzo podekscytowani stworzeniem tej techniki oraz jej potencjałem w zakresie zrozumienia rozwoju chorób naczyniowych. Po raz pierwszy mogliśmy naraz mierzyć krzepnięcie i powstawanie wolnych rodników, w przypadku których wiemy, że odgrywają istotną rolę w uszkodzeniu naczyń związanym z wiekiem, cukrzycą, otyłością i przewlekłym stanem zapalnym. Obecnie posługujemy się tą nową techniką podczas prac nad nową metodą ochrony naczyń w chorobach serca, udarze, otyłości i otępieniu naczyniopochodnym - podkreśla dr Giordano Pula.
      Ekipa, w skład której wchodził m.in. prof. Patrick Pagano z Uniwersytetu w Pittsburghu, ustaliła, że oksydazy NADPH są krytyczne dla powstawania wolnych rodników, stymulacji krzepnięcia i sprzyjania uszkodzeniu naczyń. Teraz wiadomo już, że 1) anionorodnik ponadtlenkowy, generowany wewnątrz-, ale nie zewnątrzkomórkowo przez oksydazy, jest niezbędny dla stymulacji płytek krwi przez kolagen, 2) do aktywacji zależnej od trombiny konieczna jest dysmutacja anionu ponadtlenkowego do nadtlenku wodoru, 3) NOX1 jest głównym źródłem wolnych rodników przy stymulacji kolagenem, a NOX2 jest niezbędny do aktywacji przez trombinę, 4) dwa modulatory płytek, utlenione lipoproteiny o niskiej gęstości (ang. oxidised low density lipoproteins, oxLDL) i Aβ, wymagają aktywacji zarówno NOX1, jak i NOX2, by wstępnie "pobudzić" trombocyty.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Podczas rutynowych badań we krwi 2 pacjentów z Chin wykryto 2 nowe gatunki bakterii z rodzaju Enterobacter. Są one oporne na wiele antybiotyków. Ma to spore znaczenie, zważywszy, że opóźnienia w leczeniu bakteriemii mogą prowadzić do zagrażającej życiu sepsy.
      Choć niektóre gatunki występujące w przewodzie pokarmowym nie wywołują objawów chorobowych, pewne szczepy Enterobacter są patogenami i prowadzą do zakażeń oportunistycznych u osób z upośledzoną odpornością i pacjentów wentylowanych mechanicznie. Najczęstszymi miejscami takich infekcji są układy moczowy i oddechowy.
      Nowym gatunkom nadano nazwy Enterobacter huaxiensis i Enterobacter chuandaensis (pochodzą one od regionu, gdzie zostały odkryte i od Uniwersytetu Syczuańskiego, na którym pracują naukowcy).
      Na łamach International Journal of Systematic and Evolutionary Microbiology opisano nowe gatunki oraz ich profile oporności. Zarówno E. huaxiensis, jak i E. chuandaensis są oporne na penicylinę i cefalosporyny.

      « powrót do artykułu
×
×
  • Create New...