Jump to content
Forum Kopalni Wiedzy
Sign in to follow this  
KopalniaWiedzy.pl

Nastolatek pomoże w walce z mukowiscydozą

Recommended Posts

Marshall Zhang, 16-letni uczeń kanadyjskiej Bayview Secondary School, został tegorocznym zwycięzcą Sanofi-Aventis BioTalent Challenge. Nastolatek odkrył połączenie dwóch związków chemicznych, które ułatwiają walkę z mukowiscydozą.

Zhang, pracując pod kierunkiem doktor Christine Bear, wykorzystał system superkomputerowy Canadian SCINET. Przeprowadził w nim symulację jednoczesnego wpływu dwóch związków na białko powodujące mukowiscydozę. Symulacja pokazała, że taka kombinacja jest skuteczna. Następnie Zhang sprawdził swoją teorię na żywych kulturach komórek i spostrzegł, że prawdziwe efekty były lepsze niż komputerowa symulacja.

Nastolatek nie tylko zwyciężył we wspomnianym konkursie, ale otrzymał też od doktor Bear zaproszenie do odbycia letnich praktyk w jej laboratorium. Będą tam wspólnie poszukiwali nowych połączeń leków przeciwko mukowiscydozie.

Obecnie choroba ta jest nieuleczalna, a większość jej ofiar umiera w wieku kilkunastu lat.

Zhang bardzo realistycznie patrzy na swoje osiągnięcie. Zdaje sobie sprawę, że testy na ludziach mogą wykazać, że odkryte przez niego połączenie związków nie działa lub jest szkodliwe. Ma jednak nadzieję, że nawet wówczas jego praca pozwoli naukowcom na dokonywanie nowych odkryć.

Zhang mówi, że już przed rokiem zdecydował, że chce być naukowcem i zaczął nawiązywać kontakty z profesorami pytając, czy mógłby pracować w ich laboratoriach. Większość z nich odmówiła, bo nie miałem wymaganego doświadczenia. Wysłałem maile do wszystkich z książki adresowej wydziału biochemii na University of Toronto. Tylko doktor Bear wyraziła zgodę na współpracę - mówi nastolatek.

Zhanga i trójkę studentów z Montrealu, którzy zdobyli drugie miejsce dzięki opracowaniu sorbetu bez żelatyny, czeka kolejne wyzwanie. Pod koniec czerwca będą reprezentowali Kanadę podczas BioGENEius Challenge, gdzie zmierzą się z zespołami z USA i Australii.

Share this post


Link to post
Share on other sites

Gratulacje i i i i

 

u nas w polsce nawet studenci odpowiedniego kierunku nie mają dostępu do takich cudów nie mówiąc o próbie własnego wymyślania. No dobra są jeszcze koła naukowe... ale też często traktowane po macoszemu.

 

Oki pomarudziłem sobie :) oby ten krok posuną dalej badania nad złagodzeniem skutków tego schorzenia. Aż by się chciało częściej takie wieści czytać!

Share this post


Link to post
Share on other sites

Create an account or sign in to comment

You need to be a member in order to leave a comment

Create an account

Sign up for a new account in our community. It's easy!

Register a new account

Sign in

Already have an account? Sign in here.

Sign In Now
Sign in to follow this  

  • Similar Content

    • By KopalniaWiedzy.pl
      Obrazujący cewnik o średnicy ok. 2 mm przeprowadza optyczną tomografię koherencyjną (ang. optical coherence tomography, OCT), by z rozdzielczością do ok. 1 mikrometra przeskanować przewody nosowe pacjentów z mukowiscydozą. Dzięki temu, nie znieczulając pacjenta, można przeanalizować funkcjonowanie rzęsek układu oddechowego oraz proces usuwania śluzu.
      Przeprowadziliśmy liczne testy μOCT w laboratorium, to jednak pierwsze badania na ludziach - podkreśla dr Guillermo Tearney z Massachusetts General Hospital. Dotąd nikt nie oglądał tej patofizjologii dynamicznie u żywych pacjentów. Teraz możemy zacząć pojmować rzeczy, o których istnieniu nie mieliśmy nawet pojęcia.
      Podczas przełomowych badań specjaliści odkryli, że u pacjentów z mukowiscydozą śluz zawiera więcej komórek zapalnych niż w zdrowej grupie kontrolnej i jest bardziej odwodniony, przez co przesuwa się wolniej i tworzy grubszą warstwę.
      Okazało się także, że u pacjentów z mukowiscydozą występują obszary pozbawione rzęsek i nabłonka. Sądziliśmy, że rzęski znajdują się tam, gdzie powinny, ale źle działają, tymczasem istniały miejsca całkowicie ich pozbawione - opowiada Tearney.
      Wg naukowców, niebagatelne znaczenie ma podwyższona intensywność odbicia śluzu, która stanowi przybliżenie jego lepkości. Łącznie uwidocznione przez μOCT unikatowe morfologiczne różnice w zakresie śluzu, cieńsza warstwa płynu okołorzęskowego, a także uszkodzenia/ubytki silnie zaburzają transport śluzowo-rzęskowy.
      Obrazowanie nieprawidłowego śluzu daje wielkie możliwości. Teraz będziemy mogli zobaczyć, jak różne rodzaje terapii wpływają na drogi oddechowe chorych [...] - podsumowuje prof. Steven M. Rowe z Uniwersytetu Alabamy.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Terapia 3 rodzajami bakteriofagów (wirusów atakujących bakterie) pozwoliła wyleczyć chorą na mukowiscydozę 15-latkę z zakażeniem opornym na antybiotyki prątkiem niegruźliczym Mycobacterium abscessus.
      Latem 2017 r. nastolatka została przyjęta do londyńskiego Ormond Street Hospital, gdzie przeszła podwójny przeszczep płuc. Przez 8 lat przyjmowała antybiotyki, które pomagały kontrolować 2 szczepy bakterii.
      Parę tygodni po przeszczepie lekarze zauważyli zaczerwienienie w okolicy rany pooperacyjnej oraz symptomy zakażenia wątroby. Później na rękach, nogach i pośladkach dziewczyny pojawiły się zmiany drobnoguzkowe ("kieszonki" z bakteriami). Infekcja się rozprzestrzeniała, a tradycyjne leki już nie działały...
      Pomogło leczenie 3 fagami. W ciągu 6 miesięcy niemal wszystkie guzki zniknęły, rana pooperacyjna się zamknęła, a funkcja wątroby ulegała poprawie.
      Jak tłumaczy prof. Graham Hatfull z Uniwersytetu w Pittsburghu, leczenie modyfikowanymi fagami może zapewnić spersonalizowane podejście do zwalczania antybiotykoopornych bakterii. Idea jest taka, by wykorzystać fagi jako antybiotyki - jako coś, co może zabić bakterie powodujące infekcję.
      W październiku 2017 r. Hatfull dostał e-mail, po którym jego zespół zajął się poszukiwaniem odpowiednich bakteriofagów. Lekarze z Londynu naświetlili sprawę: chodziło o nastoletnich pacjentów z mukowiscydozą po podwójnym przeszczepie płuc. W obu przypadkach problemem było przewlekłe zakażenie szczepami Mycobacterium; były to prątki inne niż M. tuberculosis (ang. mycobacteria other than tuberculosis, MOTT), nazywane również prątkami niegruźliczymi lub atypowymi.
      Zakażenia rozwinęły się wiele lat wcześniej, a po przeszczepie wybuchły ze wzmożoną siłą. Prątki te nie reagowały na antybiotyki. Były wysoce opornymi szczepami bakteryjnymi - opowiada Hatfull.
      Hatfull, genetyk molekularny, poświęcił ponad 30 lat na rozbudowywanie największej na świecie kolekcji bakteriofagów (pochodzą one z tysięcy lokalizacji z całego świata).
      Amerykanin prowadzi program SEA-PHAGES, który daje studentom pierwszych lat możliwość "polowania" na fagi. W zeszłym roku w programie brało udział niemal 120 uniwersytetów oraz college'ów i aż 4,5 tys. studentów. W ciągu zeszłej dekady SEA-PHAGE objął ponad 20 tys. studentów.
      Nie minął miesiąc, odkąd Hatfull dowiedział się o pacjentach z Wielkiej Brytanii, gdy dostarczono mu próbki ich szczepów bakteryjnych. Zaczęło się przeszukiwanie kolekcji pod kątem odpowiednich fagów.
      Testowano pojedyncze fagi, o których wiadomo, że zakażają bakterie spokrewnione ze szczepami pacjentów oraz różne mieszaniny. Pod koniec stycznia ekipa znalazła wreszcie zwycięzcę - faga, który mógłby zniszczyć szczep jednego z pacjentów. Niestety, było za późno, bo chory nieco wcześniej zmarł.
      Dla drugiej osoby, 15-letniej pacjentki, wytypowano 3 fagi, zwane Muddy, ZoeJ oraz BPs. Muddy mógł zakazić i zabić baterie dziewczyny, lecz ZoeK i MBs nie były tak skuteczne. By przekształcić wirusy w zabójców tych konkretnych szczepów Mycobacterium, Amerykanie wprowadzili modyfikacje w ich genomie. Usunęli gen, który pozwala na nieszkodliwe namnażanie w komórce bakteryjnej. Bez tego genu fagi namnażają się, a następnie rozsadzają komórkę, niszcząc ją. Koniec końców naukowcy połączyli trio fagów w koktajl, oczyścili go i zajęli się oceną bezpieczeństwa.
      W czerwcu 2018 r. lekarze zaczęli podawać mieszaninę dożylnie. W każdej dawce (kroplówki podczepiano 2 razy dziennie) znajdował się miliard cząstek fagów. Po 6 tygodniach obrazowanie wykazało, że infekcja wątroby zasadniczo zniknęła. Obecnie dziewczyna ma jeszcze ok. 1-2 guzków. Hatfull cieszy się, że prątki nie wykazują symptomów fagooporności. Jego ekipa przygotowuje się do uzupełnienia koktajlu 4 fagiem.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Odkrycie nowego typu komórek może całkowicie zmienić sposób poszukiwania leków na mukowiscydozę. Na łamach Nature poinformowano o zidentyfikowaniu komórek, które prawdopodobnie odgrywają kluczową rolę w zapewnieniu odpowiedniego nawodnienia i równowagi pH w płucach.
      Od dawna wiadomo, że u osób cierpiących na tę śmiertelną chorobę dochodzi do nieprawidłowego formowania się protein tworzących śluz, a to zaś powoduje nierównowagę pomiędzy solą i wodą oraz odwodnienie płuc. W efekcie w płucach gromadzi się gruba warstwa gęstego śluzu utrudniająca oddychanie i prowadząca do zagrażających życiu infekcji. Dotychczas naukowcy uważali, że w powstawanie choroby zaangażowane są różne rodzaje komórek i nie mieli możliwości technicznych, by stwierdzić, w których komórkach występują nieprawidłowe białka.
      Nowe komórki nazwano roboczo „jonocytami płucnymi”, gdyż wydaje się, że są zaangażowane w transport jonów przez tkankę płucną. Wydaje się również, że u pacjentów z mukowiscydozą to właśnie w nich powstaje duża ilość protein śluzu zwanych błonowymi regulatorami przewodnictwa (CFTR), których zmutowana forma wywołuje mukowiscydozę. Fakt, że umykało to nauce tak długo, świadczy o stopniu skomplikowania tej choroby oraz o tym, że dobrze nie rozumiemy komórkowej budowy i funkcjonowania płuc, mówi pulmonolog Jayaraj Rajagopal z Massachusetts General Hospital, jeden z autorów artykułu opublikowanego w Nature.
      Obecnie na całym świecie żyje około 70 000 osób cierpiących na mukowiscydozę. Często dochodzi u nich do infekcji płuc, czasami cierpią tez na niedożywienie, gdyż gęsty śluz może blokować absorpcję składników odżywczych w trzustce. Osoby takie zwykle młodo umierają. Najnowsze leki przedłużają ich życie, jednak obecnie mediana życia dla chorego na mukowiscydozę wynosi około 40 lat. Choroba pozostaje nieuleczalna.
      Nie należy się jednak spodziewać, że odkrycie nowych komórek doprowadzi do szybkiej zmiany sytuacji. Już teraz dostępne leki poprawiają funkcjonowanie genu związanego z nieprawidłowym CFTR, dzięki czemu śluz jest cieńszy i mniej lepki. Jednak Rajagopal wierzy, że odkrycie doprowadzi do zmiany sposobu poszukiwania terapii, dzięki czemu z czasem może powstać lek na mukowiscydozę. To całkowita zmiana spojrzenia, która pozwala na zaatakowanie choroby w inny sposób, mówi uczony. Celem badań, które prowadził z zespołem, nie była zmiana zrozumienia mukowiscydozy. Naukowcy chcieli jedynie przeanalizować komórki wyściółki tchawicy. Gdy jednak już je posegregowali, zauważyli, że mają siedem rodzajów komórek. Dotychczas znano sześć rodzajów. Okazało się też, że ten siódmy rodzaj masowo wytwarza CFTR.
      Naukowcy z Mass General i Broad Institute badali początkowo myszy ze zdrowym i zmutowanym CFTR. Potwierdzili też, że jonocyty płucne są obecne w zdrowych ludzkich płucach. O podobnych wynikach poinformował inny zespół, z firmy Novartis i Harvard Medical School.
      Broad Institute prowadzi badania w ramach Human Cell Atlas, międzynarodowego projektu, którego celem jest stworzenie mapy każdej komórki w ciele człowieka. Profesor Aviv Regev i jego zespół z MIT, którzy biorą udział w badaniach, zsekwencjonowali geny pojedynczych komórek znalezionych w thawicy i pogrupowali na na podstawie podobieństw i różnic. To właśnie wtedy zauważono, że w wyściółce tchawicy występuje nieznany dotychczas rodzaj komórek. Po badaniach na myszach naukowcy zbadali zdrowe płuca zmarłych ludzi i potwierdzili, że i tam występują jonocyty płucne.
      Na razie jednak nie zbadano płuc osób z mukowiscydozą pod kątem obecności tam jonocytów płucnych. Ponadto wynikom przeprowadzonych badań powinni jeszcze przyjrzeć się specjaliści od mukowiscydozy. Jednak już teraz podkreślają oni, że mamy do czynienia z ważnym odkryciem.
      Tymczasem doktor Rajagopal stwierdził: jedną z rzeczy, które wzbudzają moje zdumienie jest fakt, że dotychczas dokonaliśmy olbrzymiego postępu w badaniach nad mukowiscydozą nie posiadając tak istotnej informacji. To zaś wzbudza mój optymizm, gdyż pokazuje, że można dokonać olbrzymich postępów nie wiedząc wszystkiego.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Już proste ćwiczenie fizyczne może poprawić funkcjonowanie płuc u dzieci i młodzieży z mukowiscydozą. Do takich wniosków doszli badacze z Johns Hopkins Children's Center, badając niewielką grupę pacjentów.
      Głównymi objawami mukowiscydozy są częste infekcje płuc, problemy z oddychaniem i postępująca degeneracja płuc. Osobom cierpiącym na mukowiscydozę aktywność fizyczna sprawia trudności, dlatego też intensywne ćwiczenia są w ich przypadku trudne do przeprowadzenia. Uczeni z Uniwersytetu Johnsa Hopkinsa postanowili zatem sprawdzić, czy indywidualnie dobrane proste ćwiczenia nie pomogłyby chorym.
      W tym celu poproszono 58 dzieci w wieku 6-16 lat o opisanie dnia codziennego oraz ulubionego rodzaju aktywności fizycznej. Na podstawie tych odpowiedzi dla każdego z pacjentów stworzono indywidualny zestaw ćwiczeń. W zależności od upodobań chorzy uczestniczyli w lekcjach tańca towarzyskiego, grali w koszykówkę, chodzili na spacery czy grali w gry na konsoli Wii.
      Przed rozpoczęciem eksperymentu uczeni przebadali pacjentów pod kątem funkcjonowania płuc i ogólnej wydajności organizmu. Test wydajności obejmował wielokrotne przejście 10-metrowego odcinka. Ponowne badania przeprowadzono po ukończeniu 2-miesięcznego okresu testowego.
      Okazało się, że ogólna wydajność organizmu pacjentów zwiększyła się tak bardzo, że byli w stanie przejść średnio o siedem 10-metrowych odcinków więcej, niż przed eksperymentem. U wszystkich chorych zanotowano też poprawę w funkcjonowaniu płuc. Największa poprawa - o co najmniej 5% - zaszła u tych osób, które najbardziej zwiększyły swoją wydajność i przechodziły co najmniej 10 odcinków więcej. Poprawiła się też samoocena chorych.
      Opisane powyżej badania są bardzo istotne, gdyż dotychczas wielu pulmonologów wzbraniało się przed zalecaniem zwiększonej aktywności fizycznej osobom z mukowyscydozą. Standardowo tacy pacjenci przyjmują leki, ćwiczą oddech i przechodzą terapię pomagającą pozbyć się z płuc śluzu. Teraz wiadomo, że indywidualnie dobrane, niezbyt ciężkie ćwiczenia, również pomagają.
      Ćwiczenia, nawet jeśli nie jest to jakiś specjalny zestaw, nie tylko wydają się poprawiać funkcjonowanie płuc u dzieci z mukowiscydozą, ale wpływają też pozytywnie na ich ogólne zdrowie, emocje i samoocenę - mówi główna autorka badań, specjalistka pulmonologii dziecięcej doktor Shruti Paranjape.
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Jak pomóc osobom z mukowiscydozą i innymi chorobami płuc, które często umierają, zanim znajdzie się odpowiedni dawca? Specjaliści od bioinżynierii szukają rozwiązania, problem jednak w tym, jak sprawić, by niezróżnicowane komórki macierzyste przekształciły się w specyficzne rodzaje komórek różnych obszarów płuc. Ostatnio udało się utworzyć nowe płuca z wykorzystaniem rusztowania ze starych.
      Naukowcy z University of Texas Medical Branch (UTMB) wprowadzili mysie komórki macierzyste do pozbawionych komórek (acelularnych) płuc szczura. Pierwotne komórki narządu zniszczono, powtarzając cykle zamrażania i rozmrażania oraz wystawienia na oddziaływanie detergentu. W rezultacie uzyskano szkielet z białek strukturalnych miąższu płuc, który szybko zapełnił się odpowiednio zróżnicowanymi komórkami.
      W kategorii różnych typów komórek płuca są bodaj najbardziej skomplikowane ze wszystkich narządów – komórki u wlotu są zupełnie różne od tych zlokalizowanych w głębi organu. Nasza naturalna macierz powtórzyła ten sam wzorzec: z komórkami tchawicy występującymi wyłącznie w tchawicy, komórkami pęcherzyków w pęcherzykach [chodzi o pneumocyty I i II rzędu, które tworzą nabłonek jednowarstwowy płaski] oraz dobrze zdefiniowanymi strefami przejścia między oskrzelami a pęcherzykami – tłumaczy dr Joaquin Cortiella. Dotąd nigdy wcześniej się to nie udało, co daje nadzieję na odtwarzanie w przyszłości różnych narządów i tkanek na potrzeby transplantologii czy dla naukowców testujących nowe leki i metody leczenia.
      Jeśli będziemy umieć wytwarzać płuca, będziemy również w stanie stworzyć model choroby/urazu. Wyprodukujemy zatem płuco ze zwłóknieniem lub rozedmą i sprawdzimy, co się z nimi dzieje, co robią komórki i jak dobrze działają komórki macierzyste i inne rodzaje terapii. Zobaczymy, jakie procesy zachodzą podczas zapalenia płuc, po zarażeniu gorączką krwotoczną, gruźlicą i hantawirusami – wszystkie one obierają na cel płuca i je uszkadzają – opowiada prof. Joan Nichols, druga autorka studium i artykułu.
      Amerykanie rozpoczęli już eksperymenty na większą skalę. Pracują z płucami świń. Pozbawiają je komórek, by uzyskać pokaźniejsze próbki tkanek, które można by zastosować u ludzi. Prawdziwym wyzwaniem pozostaje stymulowanie wzrostu naczyń (angiogenezy), by tkanki przeżyły poza laboratoryjnymi bioreaktorami.
×
×
  • Create New...