Znajdź zawartość

Naukowcy z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego rozpoczęli prace nad stworzeniem terapii ograniczającej niepełnosprawność i cierpienie dzieci z nerwiakowłókniowatością typu 2 (NF-2). Zespół pracujący pod kierunkiem doktor Marka Marwackiego z Katedry i Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii UCK WUM przeprowadzi badania kliniczne leczenia dzieci kryzotynibem. NF-2 to rzadka genetyczna choroba, która pierwotnie jest nowotworem. U dzieci pojawia się bardzo rzadko, ale jej skutki są cięższe niż u dorosłych. W jej wyniku w ośrodkowym i obwodowym układzie nerwowym pojawiają się guzy, które prowadzą do niedowładów i porażeń. Guzy naciskają bowiem na mózg i nerwy obwodowe. Osoby dotknięte NF-2 cierpią na głuchotę z dolegliwymi szumami w uszach, mają zaburzenia równowagi, niedowłady nerwu twarzowego i trójdzielnego. Pojawieniu się i wzrostowi guzów towarzyszy silny przewlekły ból, który bardzo trudno jest leczyć. Dotychczasowe metody leczenia NF-2 nie dają dobrych wyników. Nie sprawdza się ani chirurgia, ani leki. Zawodzą też nowoczesne metody radioterapii. Dlatego też specjaliści skupiają się na onkologicznych terapiach ukierunkowanych. Prowadzone wcześniej przedkliniczne badania eksperymentalne z wykorzystaniem selektywnych inhibitorów kinazy tyrozynowej ALK (RTK) dały obiecujące wyniki. Jako, że żaden z producentów tego typu leków nie przeprowadził badań klinicznych pod kątem wykorzystania ich u dzieci cierpiących na NF-2, postanowili zrobić to uczeni z Warszawy. Opracowali protokół leczenie kryzonitybem, który jest inhibitorem RTK, i uzyskali dofinansowanie od Agencji Badań Medycznych. Celem prowadzonego badania będzie nie tylko ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania kryzotynibu u dzieci z NF-2, ale przede wszystkim próba znalezienia skutecznej terapii ograniczającej niepełnosprawność dzieci i cierpienie powodowane przez guzy. « powrót do artykułu