U eukariotów znaleziono system podobny do CRISPR

[KopalniaWiedzy.pl 357]

CRISPR to obecny u bakterii i archeonów system obrony przed bakteriofagami, którego odkrycie i zrozumienie zrewolucjonizowało niedawno biotechnologię, dając naukowcom do ręki narzędzie do celowego modyfikowania genów w precyzyjnie wybranych miejscach. Właśnie dowiedzieliśmy się, że Feng Zhang i jego zespół z Broad Institue of MIT and Harvard oraz McGovern Institute for Brain Research znalazł podobny system u eukariotów, czyli organizmów posiadających jądro komórkowe. Fanzor, bo o nim mowa, może pewnego dnia posłużyć do jeszcze bardziej precyzyjnej edycji genów niż CRISPR/Cas.

Bakterie i archeony nie posiadają jądra komórkowego. I to u nich w niedalekiej przeszłości odkryto CRISPR. To układ odpornościowy bakterii, tworzony z fragmentów genomu wirusów. Bakterie, które przetrwały atak wirusa, wbudowują do swojego DNA fragment jego materiału genetycznego i nabywają w ten sposób odporność na tego wirusa. Teraz okazuje się, że podobny mechanizm występuje również u organizmów posiadających jądro komórkowe, do których należą i ludzie. To odkrycie o potencjalnie olbrzymich konsekwencjach.

Odkrywcy opisują na łamach Nature jak system, bazujący na proteinie Fanzor korzysta z RNA do precyzyjnego wycinania fragmentów DNA oraz że Fanzor można programować do manipulacji materiału genetycznego w ludzkich komórkach. System ten może być łatwiejszy i bardziej precyzyjny w użyciu niż obecnie wykorzystywany CRISPR/Cas.

Systemy bazujące na CRISPR są szeroko używane. To potężne narzędzie można łatwo programować do manipulowania różnymi miejscami w genomie. Odkryty przez nas nowy system to inny sposób na precyzyjne wprowadzanie zmian do ludzkich komórek. Uzupełni on narzędzia, które już mamy, mówi Zhang.

Głównym celem laboratorium Zhanga jest rozwój medycyny genetycznej za pomocą narzędzi do zmiany konkretnych genów i procesów zachodzących w komórkach. Podczas najnowszych badań uczeni znaleźli Fanzor w grzybach, glonach, amebach oraz u małży z gatunku Mercenaria mercenaria. Wykazali że proteiny Fanzor to endonukleazy, które wykorzystują niekodujące ωRNA to wzięcia na cel precyzyjnie określonego miejsca w genomie. Po raz pierwszy taki mechanizm zauważono u eukariotów. Przeprowadzone analizy sugerują, że eukarioty nabyły geny Fanzor od bakterii za pośrednictwem mechanizmu horyzontalnego transferu genów.

Grupa Zhanga wykazała też, że Fanzor nadaje się do edycji ludzkiego genomu. Początkowo mechanizm ten był mniej wydajny niż CRISPR/Cas, ale dzięki wprowadzeniu odpowiednich mutacji do proteiny Fanzor zwiększono jej wydajność aż 10-krotnie. Naukowcy uważają, że istnieje duże pole do udoskonalenia tego systemu. Stwierdzili też, że prawdopodobnie w naturze istnieje więcej podobnych mechanizmów, które można będzie w przyszłości wykorzystać.

« powrót do artykułu