Pracują nad lekami na rzadkie choroby

[KopalniaWiedzy.pl 357]

Amerykańskie Narodowe Instytuty Zdrowia (NIH) finansują konsorcja medyczne, których celem jest opracowywanie leków na rzadkie choroby. Naukowcy z 22 takich konsorcjów współpracują obecnie z przedstawicielami 98 organizacji skupiających osoby cierpiące na rzadkie choroby. W bieżącym roku podatkowym NIH sfinansowały tę współpracę kwotą 29 milionów dolarów.

Obecnie znanych jest kilka tysięcy rzadkich chorób, a tylko dla kilkuset z nich istnieją leki. Szacuje się, że na różnego typu rzadkie schorzenia cierpi 25 milionów Amerykanów.

Opracowywanie leków na rzadkie choroby napotyka liczne trudności. Choroby takie trudno jest zdiagnozować, pacjenci oraz specjaliści zajmujący się tymi chorobami są bardzo rozproszeni, choroby takie postrzegane są jako ryzykowne, brakuje też danych z badań, podczas których grupa pacjentów byłaby obserwowana przez dłuższy czas.

W 2003 roku z inicjatywy NIH powstała Sieć Badań Klinicznych nad Rzadkimi Chorobami (Rare Diseases Clinical Research Network – RDCRN). Od tamtej pory w badaniach klinicznych zorganizowanych przez RDCRN wzięło udział 29 000 osób. Obecnie w ramach sieci pracuje około 2600 specjalistów, którzy prowadzą 91 różnych programów badawczych. Jednym z sukcesów RDCRN jest opracowanie trzech leków pomagającym osobom z zaburzeniem cyklu ornitynowego. U pacjentów cierpiących na to genetyczne schorzenie występuje brak jednego z enzymów, przez co cykl ornitynowy – w czasie którego z krwioobiegu usuwany jest toksyczny amoniak – nie przebiega prawidłowo.

Prawdziwą wartością RDCRN jest możliwość zgromadzenia wysokiej jakości danych. Informacje takie pozwalają nam lepiej opisać populację pacjentów, zainteresować badaniami przemysł farmaceutyczny i dzielić się informacjami na temat leczenia rzadkich chorób - mówi Pamela M. McInnes z NIH.

W ramach tegorocznej transzy finansowej utworzono sześć nowych konsorcjów. Trzy z nich będą się zajmowały chorobami neurologicznymi, a celem pozostałych będą choroby kości, alergie pokarmowe oraz choroby płuc.

« powrót do artykułu