Znajdź zawartość

Życie pacjentów z mukowiscydozą (ang. cystic fibrosis - CF) już niedługo może stać się nieco prostsze. Naukowcy z Dartmouth Medical School odkryli nowy sposób na skuteczne zahamowanie infekcji towarzyszących tej chorobie. Mukowiscydoza jest jedną z najczęstszych chorób genetycznych człowieka. Jej przyczyną jest defekt w genie CFTR, kodującym tzw. kanał chlorkowy - białko odpowiedzialne za transport jonów chlorkowych (Cl-) do światła dróg oddechowych. Efektem tej aktywności powinno być przenikanie wody i rozrzedzenie wytwarzanego w tym miejscu śluzu, lecz u pacjentów z CF proces ten nie zachodzi prawidłowo. Zagęszczenie śluzu i utudnienie jego odprowadzania prowadzi m.in. do uporczywych infekcji bakteriami Pseudomonas aeruginosa. Sytuację komplikuje dodatkowo objaw uboczny CF, jakim jest nadmierne wydzielanie jonów żelaza. Ich podwyższone stężenie znacząco ułatwia rozwój mikroorganizmu. Standardową metodą leczenia zakażeń P. aeruginosa jest stosowanie antybiotyku tobramycyny. Niestety, z czasem bakterie nabywają oporność na ten preparat, przez co efektywna dawka leku przekracza nawet dziesięciokrotnie dawkę możliwą do dostarczenia i bezpieczną dla człowieka. Jak się jednak okazuje, problemowi temu można zaradzić... Do badań wykorzystano hodowle komórkowe symulujące drogi oddechowe człowieka. Badacze umieścili w nich komórki P. aeruginosa, a następnie, po rozwinięciu się "infekcji", rozpoczęli leczenie. Zmodyfikowana terapia polegała na zastosowaniu tobramycyny oraz jednego z dwóch leków: deferoksaminy lub deferasiroksu. Oba związki należą do tzw. chelatorów żelaza, czyli związków zdolnych do trwałego wiązania jonów tego życiodajnego pierwiastka. Jak wykazano w eksperymencie, zastosowanie nowej metody pozwoliło na obniżenie liczby bakterii w hodowli aż o 90%. Oczywiście, skuteczność nowej terapii będzie trzeba sprawdzić także na ludziach, lecz wstępne dane są bez wątpienia obiecujące. Dokonane odkrycie może oznaczać, że uporczywe infekcje dróg odechowych pacjentów cierpiących na mukowiscydozę będzie można leczyć za pomocą zaledwie dwóch leków. Co więcej, oba preparaty są od wielu lat dostępne na rynku, co rodzi nadzieję na szybkie wprowadzenie nowej terapii do praktyki klinicznej.