Znajdź zawartość

Pierwszy w historii lek wytworzony za pomocą technik inżynierii genetycznej i uzyskiwany z mleka został właśnie zarejestrowany w Unii Europejskiej. Najprawdopodobniej w najbliższym czasie preparat zostanie dopuszczony do obrotu także w Stanach Zjednoczonych. Uzyskany lek, nazwany ATryn, niweluje szkodliwe objawy niedoboru antytrombiny - defektu genetycznego polegającego na niedostatecznej produkcji białka odpowiedzialnego za hamowanie krzepliwości krwi. Osoby obarczone chorobą są narażone na bardzo wysokie ryzyko wystąpienia groźnych zakrzepów wewnątrznaczyniowych, mogących prowadzić do nagłej śmierci. np. w wyniku zawału serca lub udaru mózgu. Nowy preparat, identyczny z naturalnym białkiem wytwarzanym przez ludzki organizm, znacznie ogranicza niedogodności związane ze stosowaniem tradycyjnej terapii przeciwzakrzepowej. Jest to szczególnie istotne w sytuacjach wysokiego ryzyka powstania zakrzepów, czyli np. podczas operacji oraz w trakcie ciąży. ATryn, opracowany przez firmę GTC Biotherapeutics, uzyskano dzięki genetycznej modyfikacji kóz. Do ich organizmów wprowadzono gen kodujący antytrombinę kontrolowany przez sekwencję DNA ograniczającą jego aktywność do gruczołów mlecznych. Pozwala to na uzyskanie dużej ilości leczniczej proteiny, zaś fakt, iż jest ona rozpuszczona w mleku, znacznie ułatwia jej izolację i oczyszczanie. Zanim zarejestrowano ATryn, antytrombina mogła być uzyskiwana wyłącznie z krwi ludzkich dawców. Zmiana technologii jej wytwarzania zapewnia stałą dostawę środka i znacznie zmniejsza ryzyko infekcji. To nowy mechanizm, dzięki któremu leki będą mogły w przyszłości być produkowane w znacznych ilościach - ocenia hematolog dr Stephan Moll, współpracujący z producentem ATryn. Rzeczywiście, do organizmów kóz można teoretycznie wprowadzić niemal dowolny gen, którego białkowy produkt będzie można izolować z mleka. Wiele wskazuje na to, że konkurencyjne firmy będą chciały powtórzyć sukces GTC Biotherapeutics i wprowadzić na rynek nowe leki uzyskiwane dzięki podobnym metodom.