Znajdź zawartość

Stworzenie skutecznej szczepionki przeciwko HIV pozostaje od ponad 20 lat jednym z największych wyzwań medycyny. Wiele wskazuje na to, że odkrycie dokonane przez badaczy z University of California może pozwolić na osiągnięcie przynajmniej częściowej odporności na tego wirusa... bez konieczności wykonywania szczepienia. Nowa metoda, opracowana przez zespół Saki Shimizu, polega na zastosowaniu shRNA - niewielkich cząsteczek RNA, które po wewnątrzkomórkowej obróbce przez enzymy są w stanie blokować aktywność genów o ściśle określonej sekwencji DNA. Dzięki zaprojektowaniu odpowiednich shRNA badaczom udało się uzyskać zdolność komórek do hamowania syntezy białka CCR5, pełniącego funkcję tzw. koreceptora HIV, czyli cząsteczki znacząco ułatwiającej zakażenie komórek człowieka przez ten patogen. Co ważne, obecność tej molekuły nie jest konieczna dla prawidłowego funkcjonowania człowieka, co oznacza, że jej eliminacja nie powinna wiązać się z niekorzystnymi efektami ubocznymi. Skuteczność pomysłu przetestowano na myszach wykazujących głębokie upośledzenie własnego układu odpornościowego, do organizmów których przeniesiono kluczowe elementy układu odpornościowego człowieka. Tak przygotowanym zwierzętom podano ludzkie prekursory komórek krwiotwórczych zakażone wirusem wywołującym stałą ekspresję shRNA blokującego wytwarzanie CCR5. Efektem eksperymentu było wytworzenie kompletnego układu krwionośnego, w którym wszystkie komórki, które powinny syntetyzować CCR5, były tej cząsteczki pozbawione. Przygotowane w opisany sposób komórki poddano następnie testom wrażliwości na zakażenie najpospolitszym szczepem HIV. Jak się okazało, zablokowanie aktywności CCR5 wystarczyło, by komórki pozbawione tej molekuły stały się oporne na infekcję. Kolejnym zadaniem, które stoi teraz przed zespołem pani Shimizu, będzie najprawdopodobniej opracowanie terapii, która pozwoli na uruchomienie produkcji ochronnego shRNA w dorosłym organizmie, który urodził się bez zdolności do syntezy tej cząsteczki. Z pewnością jest to ambitny cel, lecz jego osiągnięcie byłoby niewyobrażalnym wręcz postępem dla nowoczesnej medycyny.