Znajdź zawartość

Cząsteczka pozyskana z jadu ptasznika (Grammostola spatulata) może już za kilka lat trafić na rynek jako środek przeciwko jednemu z rodzajów dystrofii mięśniowej (ang. muscular dystrophy - MD). Rozwojem potencjalnego leku ma się zająć firma założona przez badaczy z University of Buffalo. Obiektem zainteresowania badaczy z USA jest mechanotoksyna 4 (GsMTx4). Jak wykazały badania prowadzone w ostatnich latach, cząsteczka ta, zaliczana do peptydów (krótkich łańcuchów aminokwasowych) posiada zdolność do blokowania aktywowanych przez nacisk kanałów wapniowych, czyli białek zdolnych do przepuszczania jonów Ca2+ przez błony komórkowe. Ponieważ nadmierna aktywacja kanałów wapniowych jest przyczyną jednej z odmian MD, odkrywca GsMTx4, dr Frederick Sachs, upatrywał w peptydzie leku przeciwko tej chorobie. Aby zbadać terapeutyczny potencjał mechanotoksyny 4, wraz z kolegami z uczelni naukowiec założył firmę, którą nazwał Rose Pharmaceuticals. Nazwa przedsiębiorstwa nie jest przypadkowa; jest ona hołdem dla Rose - samicy ptasznika hodowanej od lat w laboratorium dr. Sachsa. Dotychczasowe testy, prowadzone na myszach oraz hodowlach komórkowych, potwierdziły możliwość zastosowania mechanotoksyny 4 w leczeniu MD oraz wykazały brak negatywnych efektów ubocznych terapii. Największym wyzwaniem pozostaje jednak opracowanie wygodnej formy podania leku, który obecnie trzeba wstrzykiwać. Właśnie na tym planują skupić się badacze z Rose Pharmaceuticals. Ponieważ GsMTx4 jest jedyna znaną substancją blokującą aktywowane przez nacisk kanały wapniowe, a zwalczana przez nią odmiana MD jest chorobą stosunkowo rzadką, amerykański urząd ds. żywności i leków (FDA) przydzielił jej odkrywcom tzw. szybką ścieżkę legalizacji. Oznacza to, że może on zostać dopuszczony do użytku na ludziach już za dwa lata. Co więcej, istnieje szansa na jego wykorzystanie do leczenia innych chorób związanych z tym samym mechanizmem, na czele z migotaniem przedsionków serca.