Znajdź zawartość

Zaledwie trzy zastrzyki z nanocząstek wystarczyły, by u myszy z chorobą Alzheimera doszło do zaskakującej pozytywnej poprawy. Naukowcy z Uniwersytetu w Syczuanie, Katalońskiego Instytutu Bioinżynierii (IBEC) i University College London zastosowali podejście polegające na wzięciu na cel naczyń krwionośnych, a nie neuronów czy innych komórek mózgu. Ze szczegółami ich badań można zapoznać się na łamach Signal Transduction and Targeted Therapy. Zastosowane leczenie przywróciło normalne funkcjonowanie bariery krew-mózg, co skutkowało odwróceniem skutków alzheimera w mysim modelu choroby. Bariera ta chroni mózg przed kontaktem ze szkodliwymi substancjami i mikroorganizmami. W przebiegu choroby Alzheimera taką główną szkodliwą substancją są białka beta-amyloidu (Aβ), tworzące blaszki amyloidowe, uniemożliwiające prawidłowe funkcjonowanie neuronom. Junyang Chen, badacz ze Szpitala Wschodniochińskiego na Uniwersytecie w Syczuanie, a obecnie doktorant na University College London poinformował, że już po 1. wstrzyknięciu nanocząstek zaobserwowano spadek ilości Aβ w mózgu o 50–60 procent. Jednak najbardziej uderzający był wpływ leczenia na myszy. Zwierzęta były genetycznie zmodyfikowane tak, by rozwinęła się u nich choroba Alzheimera. Podczas jednego z eksperymentów 12-miesięczna mysz (odpowiednik 60-letniego człowieka) otrzymała nanocząstki, a po 6 miesiącach zbadano, jak się zachowuje. Okazało się, że 18-miesięczne zwierzę (odpowiedni 90-letniego człowieka) funkcjonowała tak, jak jej zdrowe rówieśniczki. Długoterminowy wpływ naszej terapii bierze się z odtworzenia sieci naczyń krwionośnych mózgu. Uważamy, że działa to kaskadowo: gdy w mózgu akumuluje się toksyczny Aβ, choroba postępuje. Gdy jednak sieć naczyń krwionośnych zostanie przywrócona do prawidłowego stanu, dochodzi do wyczyszczenia mózgu z Aβ i innych szkodliwych substancji, dzięki czemu cały układ odzyskuje równowagę, mówi profesor Giuseppe Battaglia z IBEC. Jednym z głównych problemów w chorobie Alzheimera jest zaburzenie prawidłowego funkcjonowania mechanizmów oczyszczających mózg ze szkodliwych substancji. Rolę strażnika utrzymującego odpowiedni poziom Aβ w mózgu pełni proteina LRP1. Rozpoznaje ona beta-amyloid, łączy się z nim i przemieszcza przez barierę krew-mózg do krwioobiegu, gdzie całość zostaje usunięta. Jednak gdy LRP1 połączy się z Aβ zbyt ściśle lub zbyt luźno, transport zostaje zaburzony i beta-amyloid nie jest usuwany. Przygotowane przez naukowców nanocząstki same działają jak leki, a nie jak nośniki substancji leczniczych. Mają precyzyjnie kontrolowane rozmiary i wyposażone są w określoną liczbę ligand, przez co w specyficzny sposób wchodzą w interakcje z receptorami komórkowymi. Pozwala to na przywrócenie prawidłowego funkcjonowania układu krwionośnego oraz oczyszczenie mózgu z Aβ. « powrót do artykułu

Wystarczył jeden zastrzyk z nowego leku bazującego na komórkach macierzystych, by 10 z 12 pacjentów cierpiących na najpoważniejszą odmianę cukrzycy typu 1 mogło odstawić insulinę. Dzisiaj, rok po zastrzyku, wciąż nie muszą jej brać. Pozostałych 2 pacjentów przyjmuje zaś znacznie niższe dawki niż wcześniej. Lek o nazwie Zimislecel wyprodukowała firma Vertex Pharmaceuticals z Bostonu. Zawiera on komórki macierzyste, które zostały przygotowane tak, by zamieniały się w komórki wysepek Langerhansa. Po wstrzyknięciu komórki zadomowiły się w wątrobie, gdzie – jak wynika ze wstępnych badań klinicznych – świetnie spełniły swoją rolę. Wyniki badań, których autorami są naukowcy z USA, Kanady, Holandii i Belgii, zostały opublikowane na łamach The New England Journal of Medicine. Uzyskane rezultaty są niezwykle obiecujące, jednak autorzy zastrzegają, że na razie odnosi się to do niewielkiej grupy badanych, którzy cierpieli na najpoważniejszy rodzaj cukrzycy. To osoby, u których nie występują objawy spadku poziomu cukru we krwi, takie jak na przykład pocenie się. Mogą one nagle doznać drgawek, utraty przytomności czy umrzeć. U żadnego z uczestników testu nie wystąpiły poważne przypadki hipoglikemii, poziom hemoglobiny glikowanej utrzymywał się u nich poniżej 7%, a przez 70% czasu poziom glukozy mieścił się u nich w zakresie 70–180 mg/dl. Już kilka miesięcy po zastrzyku pacjenci mogli zmniejszyć przyjmowane dawki insuliny, a w ciągu pół roku 10 z nich w ogóle zrezygnowało z insuliny i w 365. dniu po injekcji wciąż nie musieli jej przyjmować. Na razie, krótkoterminowo, wyniki badań są bardzo obiecujące. Jeśli nadal takie będą, Vertex Pharmaceuticals wystąpi w przyszłym roku z wnioskiem o zarejestrowanie nowej terapii. Zanim FDA ją zatwierdzi, firma nie chce zdradzać jej kosztów. Trzeba też zwrócić uwagę, że pacjenci, którzy brali udział w badaniach, przyjmują leki immunosupresyjne, by ich układ odpornościowy nie zniszczył nowych komórek. Stosowanie takich leków wiąże się z ryzykiem infekcji, a w dłuższej perspektywie z ryzykiem rozwoju nowotworów. Co prawda przyjmowane środki nie stwarzają tak dużego ryzyka jak leki, które muszą brać pacjenci po przeszczepach, ale wciąż nie wiadomo jak sytuacja będzie wyglądała po wielu latach. Nie można wykluczyć, że pacjenci będą musieli przyjmować je na stałe. Źródło: Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes, https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2506549 « powrót do artykułu

Kapsułka, która wstrzykuje insulinę bezpośrednio do ściany żołądka, może uwolnić osoby cierpiące na cukrzycę typu 2. od konieczności robienia sobie zastrzyków. Opracowana przez naukowców z MIT kapsułka jest wielkości jagody. Wyposażono ją w niewielką igłę wykonaną ze skompresowanej insuliny, która jest wstrzykiwana, gdy kapsułka dotrze do żołądka. Testy na zwierzętach wykazały, że w ten sposób można dostarczyć do organizmu taką ilość insuliny, która obniża poziom cukru do wartości porównywalnych z podskórną injekcją insuliny. Twórcy kapsułki dowiedli też, że może być ona wykorzystywana również do dostarczania innych leków opartych na proteinach. Mamy wielką nadzieję, że pewnego dnia ta nowa kapsułka naprawdę pomoże cukrzykom, a może nawet wszystkim, którym leki mogą być obecnie podawana wyłącznie za pomocą injekcji lub infuzji, mówi jeden z autorów nowatorskiej kapsułki, profesor Robert Langer. W kapsułce umieszczono igłę połączoną ze ściśniętą sprężyną, a całość utrzymywana jest w miejscu przez dysk wykonany z cukru. Gdy kapsułka zostaje połknięta, cukrowy dysk ulega rozpuszczeniu, zwalniana jest sprężyna, a igła wbija się w ścianę żołądka. Czubek igły wykonano w niemal 100% ze skompresowanej liofilizowanej insuliny. Pozostała część igły, która nie wnika do ściany żołądka, została wykonana z biodegradowalnego materiału. Jako, że ściana żołądka nie posiada receptorów bólu, pacjenci nie czują wbijającej się igły. Aby upewnić się, że lek zostanie wstrzyknięty, całość zaprojektowano tak, że niezależnie od położenia kapsułki w żołądku igła orientuje się tak, by wejść w kontakt z wyściółką żołądka. Do stworzenia systemu odpowiedniego ustawiania się igły naukowców zainspirował afrykański żółw lamparci, jego karapaks ma taki kształt, że jeśli zwierzę upadnie do góry nogami, bez problemu obraca się na nogi. Bazując na kształcie jego karapaksu, uczeni wykorzystali modelowanie komputerowe i stworzyli taki kształt kapsułki, że igła zawsze wbija się w żołądek. Gdy już igła się wbije, insulina rozpuszcza się w tempie zadanym podczas projektowania kapsułki. Podczas testów cała dawka insuliny trafiała do krwioobiegu w ciągu około godziny. W czasie wstępnych testów na świniach dowiedziono, że można dostarczyć do 300 mikrogramów insuliny. Niedawno ilość tę zwiększono do 5 miligramów, a to już wartość porównywalna z ilością insuliny, jaką wstrzykują sobie cierpiący na cukrzycę typu 2. Sama kapsułka wykonana jest z biodegradowalnego polimeru i stali nierdzewnej. Podczas jej przechodzenia przez układ trawienny nie występują żadne skutki uboczne. Profesor Maria Jose Alonso z Uniwersytetu w Santiago de Compostela, która nie była zaangażowana w prace nad kapsułką, mówi o przełomowej technologii. Nie mamy tutaj do czynienia ze stopniowym ulepszaniem sposobu podawania insuliny, na czym większość naukowców się skupiała. Widzimy tutaj przełom technologiczny na polu doustnego podawania peptydów. Zespół z MIT współpracuje już z firmą Novo Nordisk. Celem współpracy jest udoskonalenie kapsułki i zoptymalizowanie jej procesu produkcyjnego. Naukowcy mają nadzieję, że w przyszłości ich wynalazek posłuży do doustnego podawania leków, które obecnie muszą być wstrzykiwane. Nie wykluczają, że będzie można za jej pomocą podawać też DNA i RNA.   « powrót do artykułu