Znajdź zawartość

W ramach konkursu Agencji Badań Medycznych przyznano finansowanie projektowi STARLIGHT. Jego celem jest przeprowadzenie badania klinicznego w grupie 20 pacjentów z nieleczoną amyloidozą [łańcuchów lekkich] AL, w którym zostanie ocenione ekperymentalne skojarzenie czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów [ang. granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, GM-CSF] z niedawno zarejestrowanym i nierefundowanym jeszcze w Polsce schematem immunochemioterapii D-VCD. Naukowcy mają nadzieję, że uda się w ten sposób poprawić rokowania chorych, u których nie obserwuje się poprawy po wdrożeniu obecnie stosowanego leczenia. Czym jest amyloidoza AL? Jak wyjaśniono w Krajowym Rejestrze Nowotworów (KRN), pierwotna układowa amyloidoza łańcuchów lekkich jest chorobą nowotworową należącą do zaburzeń plazmocytów, w której nowotworowe komórki wytwarzają białko będące fragmentem lub całym łańcuchem lekkim (jedną z dwóch ważnych części) przeciwciała. Białko to daje początek włókienkom amyloidowym, które odkładając się pozakomórkowo w tkankach i narządach, powodują upośledzenie ich funkcji. Brak odpowiedniego leczenia skutkuje niewydolnością narządów (najczęściej serca lub nerek) i zgonem. W komunikacie Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego podkreślono, że sporym wyzwaniem dla klinicystów pozostaje zarówno rozpoznanie, jak i wczesne wdrożenie terapii. Wg KRN, częstość występowania amyloidozy wynosi 8-10 nowych przypadków na 1 mln osób rocznie. Średnią wieku chorych w chwili rozpoznania określono na 63 lata. Do objawów należą bóle brzucha wskutek powiększenia narządów, biegunki lub zaparcia, obrzęki związane z niewydolnością nerek i serca czy powiększony język. Występują też symptomy uszkodzenia nerwów obwodowych. Pierwotna układowa amyloidoza jest najczęstszą postacią amyloidozy i stanowi 83% wszystkich amyloidoz. Cele projektu STARLIGHT Naukowcy chcą nie tylko przeprowadzić badanie kliniczne, ale i opracować 2 metody typowania amyloidu: 1) za pomocą mikrodyssekcji laserowej i spektrometrii masowej, a także za pomocą 2) mikroskopii immunoelektronowej. Opracowanie i wdrożenie tych metod do rutynowej praktyki klinicznej wprowadzi nowoczesny standard diagnostyki amyloidoz w Polsce - twierdzą eksperci z WUM. Konsorcjum i zgłoszenie projektu do konkursu Projekt badania STARLIGHT został przygotowany przez zespół prof. hab. n. med. Krzysztofa Jamroziaka (Klinika Hematologii, Transplantacji Szpiku i Chorób Wewnętrznych WUM). Do konkursu zgłoszono go w ramach konsorcjum (konsorcjum zostało utworzone przez WUM i Narodowy Instytut Onkologii im. M. Skłodowskiej-Curie - Państwowy Instytut Badawczy w Warszawie). « powrót do artykułu