Znajdź zawartość

Aktywny składnik kropli do oczu, stworzony na potrzeby leczenia jednego ze schorzeń może... zwalczać agresywny nowotwór krwi. Naukowcy z WellCome Sanger Institute, University of Cambridge i University of Nottingham zauważyli, że SPHINX31 bierze na cel jeden z genów nowotworu i może zabijać komórki białaczki, nie czyniąc krzywdy zdrowym komórkom. Ostra białaczka szpikowa (AML) jest od kilku dekad leczona w ten sam sposób, stosuje się intensywną chemioterapię. Szczególnie złe rokowania dotyczą pacjentów z reaaranżacjami genu MLL. Podczas wcześniejszych badań naukowcy z Sanger Institute opracowali metodę bazującą na technologii edycji genów CRISPR, która pozwoliła im zidentyfikować ponad 400 genów jako potencjalne cele w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Stwierdzili też, że jeden z tych genów, SRPK1, jest kluczowy dla rozwoju AML z reaaranżacjami MLL. SRPK1 bierze udział w splicingu RNA, procesie, który przygotowuje RNA do translacji. Podczas najnowszych badań uczeni postanowili sprawdzić, czy zablokowanie SRPK1 może zabić komórki AML i czy w ten sposób da się leczyć tę chorobę. Najpierw wykazali, że zaburzenie genów SRPK1 powstrzymało wzrost komórek AML z rearanżowanym MLL. Następnie uczeni zaczęli testować związek o nazwie SPHINX31. To inhibitor SRPK1, który stworzono na potrzeby leczenia neowaskularyzacji siatkówki, kiedy to w siatkówce pojawiają się nowe nieprawidłowe naczynia krwionośne, które pękają i powodują utratę wzroku. Naukowcy zauważyli, że SPHINX31 powstrzymywał rozwój wielu linii komórek AML z rearanżacją MLL, ale nie wpływał na zdrowe komórki krwi. Następnie wprowadzili do organizmu myszy z osłabionym układem odpornościowym komórki ludzkiej ostrej białaczki limfoblastycznej i leczyli ją wspomnianym środkiem. Okazało się, że komórki AML nie rosną, a u myszy nie widać żadnych znaczących skutków ubocznych. Odkryliśmy, że za pomocą środka opracowanego na potrzeby leczenia oczu można powstrzymać wzrost agresywnej formy ostrej białaczki limfoblastycznej nie szkodząc jednocześnie zdrowym komórkom. To daje nadzieję, na opracowanie leczenia tej choroby u ludzi, mówi doktor George Vassiliou, szef grupy badawczej z Sanger Institute. Gdy doktor Vassiliou powiedział mi, że SRPK1 jest niezbędny do rozwoju pewnej formy AML, od razu chciałem wraz z nim sprawdzić, czy nasz inhibitor może powstrzymać rozwój komórek białaczki. Fakt, że środek ten działa tak dobrze, wskazuje na jego potencjalne zastosowania nowej terapii białaczki. Prace nad nią trochę potrwają, jednak na horyzoncie pojawiła się szansa na opracowanie nowego leczenia osób z tym agresywnym nowotworem, powiedział profesor David Bates z University of Nottingham, współzałożyciel firmy Exonate, która opracowała krople do oczu ze SPINX31. « powrót do artykułu