Nowy lek może uratować tysiące dzieci

[KopalniaWiedzy.pl 360]

Nowotwory kości, w przeciwieństwie do nowotworów, które dały przerzuty do kości, dotykają głównie dzieci. Ich leczenie jest niezwykle uciążliwe, polega na chemioterapii z jej licznymi skutkami ubocznymi, często dochodzi do amputacji kończyny. Mimo to mediana 5-letniego przeżycia wynosi 42%, głównie dlatego, że nowotwory te szybko dają przerzuty do płuc. Nadzieją dla chorych dzieci może być nowy lek nazwany roboczo CADD522. U myszy laboratoryjnych z zaimplementowanym ludzkim rakiem kości blokuje on gen powiązany z rozprzestrzenianiem się nowotworu.

Nowy lek, opracowany na Uniwersytecie Wschodniej Anglii (University of East Anglia), zwiększa szanse przeżycia o 50% bez potrzeby chemioterapii czy interwencji chirurgicznej. Co więcej, nie ma on skutków ubocznych chemioterapii, nie zaobserwowano wypadania włosów, zmęczenia czy nudności. Doktor Darrell Green z Norwich Medical School, który stoi na czele grupy badawczej, ma osobiste doświadczenia z rakiem kości. Jego najlepszy przyjaciel zmarł na tę chorobę w wieku 13 lat.

Pierwotny rak kości to nowotwór, który zaczyna się w kościach. To trzeci najbardziej rozpowszechniony rodzaj guzów litych u dzieci, po nowotworach mózgu i nerek. Każdego roku na całym świecie notuje się około 52 000 przypadków. Może on szybko dawać przerzuty i to właśnie jest najbardziej problematycznym jego aspektem. Gdy byłem w szkole średniej, mój najlepszy przyjaciel, Ben Morley, zachorował na pierwotnego raka kości. Jego choroba zainspirowała mnie do zrobienia z tym czegoś. Na studiach zdałem sobie sprawę, że rak kości jest bardzo zaniedbany pod względem badawczym i dostępnych terapii w porównaniu z innymi nowotworami. Studiowałem i zrobiłem doktorat po to, by pracować nad rakiem kości, mówi Green.

Naukowcy zebrali próbki kości i guzów od 19 pacjentów z Królewskiego Szpitala Ortopedycznego w Birmingham. To wystarczyło, by zaobserwować pewne oczywiste zmiany. Dzięki sekwencjonowaniu genetycznemu badacze zauważyli, że w pierwotnym nowotworze kości dochodzi do aktywowania genu RUNX2 i że gen ten odpowiada za rozprzestrzenianie się choroby. Uczeni opracowali więc lek CADD522, niewielką molekułę blokującą proteinę RUNX2 i przetestowali go na myszach.

W badaniach przedklinicznych średni czas przeżycia myszy bez przerzutów zwiększył się o 50%, bez potrzeby stosowania chemioterapii i chirurgii. Sądzę, że przy połączeniu CADD522 z innymi sposobami leczenia, np. z zabiegiem chirurgicznym, jeszcze bardziej wydłuży czas przeżycia. Bardzo ważny jest fakt, że RUNX2 zwykle nie jest potrzebny zdrowym komórkom, zatem lek nie wywołuje skutków ubocznych. To przełom, gdyż metody leczenia pierwotnego raka kości nie zmieniły się od 45 lat, cieszy się Greene.

Nowy lek działa na wszystkie podtypy pierwotnego raka kości. Obecnie dokonywana jest formalna ocena jego toksyczności. Po jej zakończeniu zespół Greene'a chce wystąpić o zgodę na rozpoczęcie testów klinicznych.

« powrót do artykułu