Jump to content
Forum Kopalni Wiedzy
Sign in to follow this  
KopalniaWiedzy.pl

Innowacyjna terapia osteoporozy: w ramach projektu AlendroSkin powstanie środek do naskórnego stosowania

Recommended Posts

Dr Jakub Waldemar Trzciński z Politechniki Warszawskiej (PW) pracuje nad alternatywą dla doustnej terapii osteoporozy. W ramach projektu AlendroSkin powstanie środek do naskórnego stosowania. Nowoczesna nanoformulacja pomoże chorym na osteoporozę, a także pozwoli skuteczniej zapobiegać utracie masy kośćca u osób z grupy ryzyka.

Obecnie profilaktyka i farmakoterapia osteoporozy opierają się na środkach doustnych, które zawierają niehormonalne pochodne bisfosfonianowe, m.in. kwas alendronowy. Jak podkreślono w komunikacie uczelni, obarczony jest on bardzo niską biodostępnością z przewodu pokarmowego, poniżej 2%, a także ograniczonym wchłanianiem. Poza tym doustne stosowanie kwasu alendronowego wywołuje różne działania niepożądane, takie jak podrażnienia przełyku oraz zapalenie żołądka czy jelita (substancja może powodować miejscowe podrażnienia błony śluzowej górnego odcinka przewodu pokarmowego).

Z myślą o pacjentach i środowisku medycznym rozpoczęliśmy projekt, którego celem jest wytworzenie hydrożelowej formulacji zawierającej nanokompleks kwasu alendronowego związanego kationami wapnia, umożliwiającymi transport wytworzonych nanostruktur w głąb skóry, tworząc skuteczną alternatywę dla obecnie stosowanej doustnej terapii farmakologicznej w patologicznych zmianach masy kostnej szkieletu ludzkiego - wyjaśnia kierownik projektu, dr Jakub Waldemar Trzciński z Wydziału Inżynierii Chemicznej i Procesowej PW.

Ze względu na wydalanie kwasu niewbudowanego w kościec terapia kwasem alendronowym ma charakter progresywny; trzeba podać wiele dawek leku, terapia jest długotrwała, a pacjent musi być objęty stałą kontrolą lekarską. Nic więc dziwnego, że specjaliści poszukują metod alternatywnych.

Jak podkreślają naukowcy, w ramach projektu AlendroSkin zostanie stworzony środek w formie hydrożelowej z nanokompleksem do transportu przezskórnego, zawierający molekuły kwasu alendronowego, kationy wapniowe oraz substancje lipofilowe, umożliwiające dostarczenie wytworzonych nanostruktur w głąb skóry. Wykorzystanie formulacji hydrożelowej, opartej na biozgodnych polimerach, pozwoli kontrolować uwalnianie kwasu alendronowego do organizmu oraz ochroni nanokompleks przed środowiskiem zewnętrznym.

Akademicy przeprowadzą szereg testów. Za pomocą metod analitycznych i spektroskopowych zbadają właściwości fizykochemiczne hydrożelowej formulacji. Dzięki dostępnym komercyjnie modelom skórnym ocenią potencjał penetracyjny. Cytotoksyczność i biozgodność materiału zostanie zaś oszacowana na mysich fibroblastach i ludzkich keratynocytach.

Projekt realizują dr Jakub Waldemar Trzciński, dr inż. Paulina Trzaskowska (Centrum Zaawansowanych Materiałów i Technologii, CEZAMAT, PW), dr inż. Michał Wojasiński (Wydział Inżynierii Chemicznej i Procesowej, IChiP, PW), dr inż. Maciej Trzaskowski (CEZAMAT PW), mgr inż. Aleksandra Kuźmińska (IChiP PW) i mgr inż. Kamil Kopeć (IChiP PW).

Projekt "Naskórna hydrożelowa nanoformulacja kwasu alendronowego do uwalniania transdermalnego" (AlendroSkin) otrzymał dofinansowanie Narodowego Centrum Badań i Rozwoju w ramach konkursu LIDER XI. Ma być realizowany do grudnia 2023 r.


« powrót do artykułu

Share this post


Link to post
Share on other sites

Create an account or sign in to comment

You need to be a member in order to leave a comment

Create an account

Sign up for a new account in our community. It's easy!

Register a new account

Sign in

Already have an account? Sign in here.

Sign In Now
Sign in to follow this  

  • Similar Content

    • By KopalniaWiedzy.pl
      Warszawski Uniwersytet Medyczny (WUM) podpisał z amerykańskimi instytucjami umowę dot. współpracy przy stworzeniu terapii zespołu NEDAMSS (ang. Neurodevelopmental Disorder with Regression, Abnormal Movements, Loss of Speech and Seizures). Jak wyjaśniono w komunikacie prasowym, NEDAMSS to nowo opisana, ultrarzadka choroba, spowodowana mutacjami genu IRF2BPL. Charakteryzuje się regresją, napadami drgawek, autyzmem i opóźnieniami rozwojowymi.
      Z czasem objawy się nasilają. W pewnym momencie pacjenci tracą zdolność chodzenia, mówienia i jedzenia, przez co wymagają wspomaganego karmienia. Zostają też podłączeni do respiratora. Zespół jest diagnozowany coraz częściej.
      Zespół chorób związanych z genem IRF2BPL
      Objawy choroby są związane z szerokim spektrum mutacji w genie IRF2BPL. Białko wytwarzane przez ten gen znajduje się w wielu narządach, w tym w mózgu. Nie jest jasne, w jaki sposób białko wytwarzane przez IRF2BPL działa w organizmie i dlaczego mutacje w tym genie powodują tak poważne zaburzenia neurorozwojowe - opowiada dr hab. Paweł Lisowski, kierownik Zespołu Inżynierii Genomu Człowieka w Zakładzie Genetyki Medycznej WUM.
      Ponieważ IRF2BPL zawiera w strukturze ciągi poliglutaminy i polialaniny, może brać udział w regulacji ekspresji oraz działania innych genów. Takie peptydy są [bowiem] regulatorami transkryptomu i ich mutacje odgrywają patogenną rolę w różnych postaciach chorób neurodegeneracyjnych, jak np. choroba Huntingtona, choroba Parkinsona i choroba Alzheimera. Dotychczasowe badania pokazują, że mutacje IRF2BPL skutkujące skróconym białkiem, w porównaniu do innych rodzajów mutacji, prowadzą do nasilenia objawów – dodaje naukowiec.
      Polsko-amerykańska współpraca
      WUM podpisał umowę z The Regents of the University of California, Ohio Gene Therapy Center i Mayo Clinic.
      W ramach badań nad zespołem chorób związanych z genem IRF2BPL strona amerykańska ma przesyłać komórki pobrane z krwi chorych, a dr Lisowski będzie je reprogramować w komórki macierzyste, a następnie różnicować w neurony i organoidy mózgu (specyficzne dla schorzenia i pacjenta). Jak podkreślono w komunikacie, dr Lisowski opracowuje narzędzia pozwalające na somatyczną edycję genu IRF2BPL, zarówno w komórkach macierzystych, jak i w neuronach postmitotycznych pacjentów w kierunku somatycznych terapii genowych.
      Więcej informacji na temat NEDAMSS i badań dr. Lisowskiego, który zawodowo jest związany nie tylko z WUM, ale i z MDC Berlin i Universitätsklinikum Düsseldorf, można znaleźć na stronach https://irf2bpl.de/ i www.functionalgenomics.pl. W razie gdyby ktoś chciał zadać pytania dotyczące metod i procedur pobierania komórek, udostępniono adresy mailowe naukowca: pawel.lisowski@wum.edu.pl, pawel.lisowski@mdc-berlin.de, pawel.lisowski@med.uni-duesseldorf.de.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Leczenie wielu schorzeń neurologicznych i psychicznych, jak: depresja, padaczka, stwardnienie rozsiane czy objawy psychotyczne nie byłoby możliwe bez postępów w badaniach środków farmakologicznych, które są lub mogą być wykorzystywane w chorobach układu nerwowego. Od ponad stu lat naukowcy stosują coraz bardziej innowacyjne metody służące wynalezieniu skutecznych leków. Współczesne badania mogą umożliwić stworzenie nowych substancji, które będą wykazywały się zadowalającą skutecznością w terapii tych schorzeń.
      Eksperci o tajnikach psychofarmakologii
      Dziedzinami farmakologii skoncentrowanymi na prowadzeniu takich badań są psychofarmakologia i neurofarmakologia. Celem prac naukowców zajmujących się tymi dziedzinami jest również poszukiwanie podłoża patofizjologicznego chorób oraz nowych i obiecujących punktów uchwytu dla leków. Znaczącym obszarem zainteresowań, w szczególności psychofarmakologii, jest także badanie własności wszelkich środków o działaniu psychoaktywnym, w tym szerokiego wachlarza substancji uzależniających. Tajniki neuro- i psychofarmakologii przybliżają dr hab. Janusz Szyndler z Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej WUM; dr Natalia Chmielewska z Zakładu Neurochemii, Instytutu Psychiatrii i Neurologii w Warszawie oraz Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej WUM i dr hab. Adam Hamed z Pracowni Pamięci Przestrzennej, Instytutu Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN.
      Klucz do nowoczesnych terapii
      Współcześnie neurofarmakologia oraz psychofarmakologia ściśle współpracują z innymi dziedzinami medycyny, takimi jak: fizjologia, genetyka, immunologia, neurologia i psychiatria, w celu określenia dokładnego podłoża chorób układu nerwowego, ale też w celu stworzenia skutecznych metod terapii. Najnowocześniejsze substancje są owocem takiej interdyscyplinarnej współpracy. Jako przykład można przytoczyć nowe terapie stosowane w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, stwardnienia rozsianego czy w zaburzeniach nastroju. Niemniej ciągle istnieje wiele obszarów wymagających ogromnego nakładu pracy.
      Od litu do pierwszych leków przeciwpadaczkowych
      Zidentyfikowanie na przełomie XIX i XX wieku przez Charlesa Sherringtona i Ramóna y Cajala synaps i receptorów jako miejsc działania neuroprzekaźników, było przełomowym wydarzeniem rozpoczynającym okres odkryć w psycho- i neurofarmakologii, chociaż na leki, które mogły być stosowane w powszechnej praktyce przyszło jeszcze czekać pół wieku. W roku 1920 po raz pierwszy w piśmiennictwie, w tytule publikacji farmakologa Davida Machta pracującego na Uniwersytecie Hopkinsa, pojawił się termin „psychofarmakologia”.
      Epokę nowoczesnej psychofarmakologii rozpoczęło zastosowanie litu do leczenia manii przez Johna F.J. Cade’a w 1949 r. Niewiele później, bo w roku 1952, pojawiła się chloropromazyna, która była pierwszym skutecznym lekiem hamującym objawy psychotyczne. Pod koniec lat 50. w leczeniu depresji rozpoczęto stosowanie imipraminy. Ze strony neurologicznej pierwsze leki przeciwpadaczkowe, takie jak fenytoina, której stosowanie w leczeniu padaczki rozpoczęto już w 1936 r., również stanowiły ogromne osiągnięcie. Warto zauważyć, że o ile pierwsze leki przeciwpsychotyczne zostały zastąpione przez nowsze pochodne, to fenytoina nadal stanowi ważny lek stosowany w leczeniu padaczki.
      „Dekada mózgu” i leki działające molekularnie
      Kolejnym istotnym okresem w rozwoju obu dziedzin farmakologii były lata 90. Ogłoszenie przez George’a W. Busha „dekady mózgu” spowodowało rozpoczęcie epoki psychoneurofarmakologii molekularnej. Postęp w technikach genetycznych umożliwił badania nad lekami działającymi molekularnie, w tym nad terapią genową, która stanowi pomost pomiędzy zdobyczami farmakologii i genetyki.
      Obecnie badania w neuro- i psychofarmakologii koncentrują się na wykorzystaniu zaawansowanych technik molekularnych, rozwoju medycyny personalizowanej, jak również badaniu substancji, których mechanizmy działania związane są z wpływem na ekspresję genów. Techniki genetyczne i narzędzia biologii molekularnej stopniowo wypierają z badań neuro- i psychofarmakologicznych metody klasyczne, chociaż jak dotąd nie wiąże się to z radykalnymi zmianami w efektywności leczenia chorób neurologicznych.
      Badania eksperymentalne
      W badaniach psycho- i neurofarmakologii eksperymentalnej w szerokim zakresie wykorzystuje się modele zwierzęce. Mimo iż krytykowane ze względu na nie dość dokładne odwzorowanie patologii stwierdzanych u ludzi, wydają się być podstawowym narzędziem badawczym, zwłaszcza na wstępnym etapie badań. Wiadomo także, że postęp w wielu dyscyplinach medycznych był możliwy jedynie ze względu na wykorzystanie do tego celu modeli zwierzęcych. Co więcej, niemal wszystkie badania w dziedzinie fizjologii i medycyny uhonorowane Nagrodą Nobla wykorzystywały modele zwierzęce, co dodatkowo potwierdza ich niebagatelne znaczenie. Należy równocześnie podkreślić, że wykorzystywanie zwierząt do badań zawsze podlega weryfikacji przez komisję bioetyczną, a wysoka jakość opieki nad zwierzętami zapewnia powtarzalność i wysoką wartość uzyskiwanych wyników.
      Innowacyjne techniki szansą na nowoczesne i skuteczne leki
      Klasyczne podejście do badań neuropsychofarmakologicznych w ostatniej dekadzie zostało skorygowane poprzez wprowadzanie nowych technik m.in. opto- oraz chemogenetycznych. Współczesne badania farmakologiczne obejmują zagadnienia neuronauk wraz ze szczegółową nieinwazyjną analizą behawioralną modulowaną selektywnie poprzez hamowanie bądź aktywację konkretnych obwodów neuronalnych. Dzięki metodom chemogenetycznym jesteśmy w stanie czasowo aktywować oraz hamować wybrane obwody neuronalne z niespotykaną do tej pory precyzją.
      Kolejną innowacyjną metodą ostatniej dekady jest optogenetyka, która może być narzędziem stosowanym w badaniach psycho- i neurofarmakologicznych. Metoda ta pozwala na wprowadzenie do neuronów w wybranej strukturze mózgu genów kodujących światłoczułe białka. Dzięki temu zabiegowi światłoczułe receptory umiejscawiane są w wybranej populacji neuronalnej. Technika ta otwiera ogromne możliwości dla badań psycho-neurofarmakologicznych, neurofizjologicznych oraz behawioralnych. Dotychczas udało się uzyskać wiele nowych danych dotyczących dysfunkcji struktur neuronalnych odpowiadających za uzależnienia, lęk czy pamięć. Badacze mają nadzieję, że dane te pozwolą na stworzenie nowych substancji, które będą wykazywały się zadowalającą skutecznością w terapii tych trudnych do leczenia schorzeń.
      Epigenetyka kolejnym kamieniem milowym
      W ostatnich latach bardzo duże zainteresowanie budzą zagadnienia związane z epigenetyką, której mechanizmy, jak się wydaje, mają niebagatelny udział w patogenezie chorób psychicznych i neurologicznych. Obecnie uważa się, że interwencje farmakologiczne wpływające na mechanizmy epigenetyczne mogą zmienić sposób leczenia padaczki, depresji czy PTSD. Wielu autorów skłania się do opinii, że epigenetyka stanowi kolejny kamień milowy w rozwoju terapii chorób neurologicznych i psychicznych. Coraz więcej danych wskazuje, że analiza mechanizmów epigenetycznych w chorobach to nie tylko perspektywa wyjaśnienia podłoża wielu schorzeń, zwłaszcza psychicznych, ale także możliwość interwencji na wczesnym etapie chorób, w podłożu których istotną rolę odgrywają czynniki genetyczne.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Nowo odkryty rodzaj komórek kości może stać się celem przyszłych terapii leczących osteoporozę i inne schorzenia szkieletu. Komórki, nazwane osteomorfami, zostały odkryte we krwi i szpiku przez naukowców z Garvan Institute of Medical Research. Wiemy już, że łączą się tworząc komórki kościogubne – osteoklasty – które zgodnie ze swoją nazwą mają zdolność do rozpuszczania i resorpcji tkanki kostnej.
      Osteomorfy mają unikatowy profil genetyczny co jest potencjalnie bardzo obiecującą cechą, gdyż być może uda się to wykorzystać do terapii biorącej na cel dokładnie te komórki. To odkrycie zmienia reguły gry, gdyż nie tylko pomaga w zrozumieniu biologii kości, ale potencjalnie otwiera drogę do leczenia osteoporozy. W osteoplastach dochodzi do ekspresji kilkunastu genów, które wydają się mieć związek z tą chorobą kości, mówi współautor badań, Tri Giang Phan.
      Szkielet to, jak mówią autorzy badań, dynamiczny organ, który przez całe nasze życie jest ciągle przebudowywany w reakcji na bodźce ze środowiska. Na poziomie molekularnym dochodzi do nieustannych zmian. Wyspecjalizowane komórki rozpuszczają starą tkankę kostną i budują nową. Takie przemodelowanie to wspólny wysiłek dwóch rodzajów komórek, osteoklastów absorbujących starą tkankę i osteoblastów, które tworzą nową. Ich skuteczne działanie wymaga dobrej koordynacji w czasie i przestrzeni. Zaburzenie równowagi działania tych komórek prowadzi do osłabienia kości, w tym do osteoporozy.
      O ile nauka dobrze rozumie role osteklastów w rozwoju takich chorób jak osteoporoza, to ich biologia jest znacznie słabiej poznana. Dlatego właśnie naukowcy z Garvan Institute chcieli się im bliżej przyjrzeć. Podczas badań na modelu mysim zauważyli, że osteoklasty robią zadziwiającą rzecz – dzielą się na mniejsze komórki, a potem łącząc, ponownie tworząc osteoklasty.
      To zupełnie nieznany dotychczas proces. Do tej pory uważano, że gdy osteoklasty wykonają swoją robotę, zachodzi apoptoza i komórki giną. Zauważyliśmy jednak, że przechodzą one swoisty recykling, w podczas którego dzielą się i łącza ponownie. Być może proces ten wydłuża ich życie. Odkryliśmy też te podzielone komórki w krwi i szpiku, co wskazuje, że przemieszają się one do innych części szkieletu. Mogą stanowić rezerwę dla innych komórek w miejscach, gdzie są potrzebne, stwierdza doktor Michelle McDonald.
      Szczegółowe badania wykazały też, że nowo odkryte komórki włączają liczne geny. Do ekspresji wielu z nich dochodzi też w osteoklastach, ale ekspresja niektórych była czymś nowym. To na przekonało, że mamy do czynienia z nowym typem komórek, które nazwaliśmy osteomorfami, wyjaśnia Weng Hua Khoo.
      Następnie, we współpracy z kolegami z Imperial College London, uczeni z Garvan zbadali, co się tanie, gdy w modelu mysim wyłączą 40 genów aktywowanych w osteomorfach. Okazało się, że wyłączenie 17 z nich wpłynęło na ilość tkanki kostnej i wytrzymałości kości. Gdy uczeni przejrzeli bazy danych ludzkiego genomu stwierdzili, że te 17 genów powiązanych jest u ludzi z występowaniem dysplazji kostnych oraz kontrolą mineralizacji kości. To pokazało, jak ważne są osteomorfy mówi doktor Peter Croucher.
      W podsumowaniu swoich badań naukowcy stwierdzili, że geny osteomorfów odgrywają rolę w patogenezie zarówno rzadkich monogenicznych jak i częstych poligenicznych chorób układu kostnego, takich jak osteoporoza.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Po 813 dniach 23 lutego 2021 r. PW-Sat2 uległ deorbitacji. Satelita całkowicie spłonął w atmosferze Ziemi. Ostatni sygnał został odebrany 14 minut po północy czasu polskiego.
      PW-Sat2, który wykonał pierwsze zdjęcie Ziemi zrobione przez polskiego satelitę, to projekt Studenckiego Koła Astronautycznego (działa przy Wydziale Mechanicznym Energetyki i Lotnictwa Politechniki Warszawskiej). Głównym celem naszych studentów było skonstruowanie i przetestowanie innowacyjnego systemu deorbitacji w postaci żagla o powierzchni 4 m².
      Satelita został wyniesiony na orbitę okołoziemską 3 grudnia 2018 r. na pokładzie rakiety Falcon 9. Podczas głównej części misji pomyślnie zostały przeprowadzone testy wszystkich podsystemów satelity: układu zasilania, układu komunikacji, komputera pokładowego, kamer oraz czujnika Słońca i promieniowania kosmicznego. W tym czasie PW-Sat2 wykonał także pierwsze polskie zdjęcie z pokładu satelity.
      Główna faza misji trwała do 28 grudnia 2018 roku, kiedy to nastąpiło otwarcie żagla deorbitacyjnego. PW-Sat2 odebrał sygnał nadany przez stację naziemną z odpowiednim poleceniem. Dotychczas zwinięty w pojemniku żagiel został zwolniony i uzyskał docelowy kształt.
      Jeszcze tego samego dnia udało się odebrać pierwsze ujęcia z kamer pokładowych. Niestety po ok. 3 dniach na żaglu pojawiły się rozerwania, które z czasem objęły około 30-35% powierzchni żagla. Obniżyło to skuteczność jego działania i wydłużyło przewidywany czas deorbitacji z kilkunastu miesięcy do ok. 2,5 roku.
      Wraz z otwarciem żagla zespół przeszedł do kolejnej fazy projektu. Od tego czasu regularnie nawiązywano łączność z satelitą: wykonano ponad 5000 sesji komunikacji i odebrano prawie 1500 zdjęć wykonanych przez kamery pokładowe. W tym czasie dwukrotnie zaktualizowano oprogramowanie komputera pokładowego, które pozwoliło na oszczędzanie energii przez zmniejszenie poboru mocy po przysłonięciu paneli słonecznych przez otwarty żagiel.
      Przez ostatnie tygodnie zespół operatorów satelity codziennie monitorował stan żagla deorbitacyjnego, wykonując i pobierając zdjęcia oraz dane telemetryczne. Finalna seria zdjęć została wykonana w sobotę 20 lutego 2021 roku, gdy satelita znajdował się na wysokości ok. 312 km. Żagiel pozostał w dobrej kondycji.
      Pod koniec misji zdjęcia pokazały obroty żagla względem satelity oraz stopniowe zwiększanie obrotów całego satelity, osiągając prędkość kątową ok. 80 stopni na sekundę.
      Satelita do końca misji pozostawał w pełni operacyjny. Ze względu na szybką degradację orbity i trudne do przewidzenia położenie satelity prowadzenie kilku ostatnich sesji było dużym wyzwaniem.
      Ostatnia sesja komunikacyjna miała miejsce w nocy z 22 na 23 lutego, gdy satelita znajdował się na wysokości poniżej 275 km. Dokładnie o godzinie 00:14:14 stacja naziemna w Gliwicach odebrała ostatnią ramkę radiową z PW-Sata2, która zawierała wiadomość:
      Deorbitacja nastąpiła najprawdopodobniej rankiem 23 lutego 2021 r. – wyjaśnia Dominik Roszkowski, wicekoordynator PW Sata2. Żagiel deorbitacyjny obniżył orbitę satelity z pierwotnej wysokości 590 km w 2 lata 1 miesiąc i 24 dni. Bez zastosowania jakiegokolwiek systemu deorbitacyjnego satelita PW-Sat2 pozostałby na orbicie Ziemi przez około 15 lat.
      Większość dorobku projektu została udostępniona publicznie, m.in. w formie dokumentacji technicznej, publikacji czy też prezentacji konferencyjnych.
      Projekt jest naszym zdaniem ogromnym sukcesem edukacyjnym i technologicznym – zaznacza Dominik Roszkowski.

      « powrót do artykułu
    • By KopalniaWiedzy.pl
      Agencji Badań Medycznych ogłosiła wyniki konkursu na opracowanie polskiej terapii adoptywnej (CAR/CAR-T). W najbliższych dniach zostanie podpisana umowa o dofinansowanie, która rozpocznie bezprecedensowy w historii Polski program rozwoju ultranowoczesnej terapii onkologicznej.
      W ramach konkursu zgłosiły się dwa konsorcja naukowe, których liderami były Gdański Uniwersytet Medyczny oraz Warszawski Uniwersytet Medyczny. Grant wysokości 100 mln zł w ramach konkursu ABM przewidziany był jednak tylko dla jednego konsorcjum. Mimo iż zagraniczni eksperci oceniający wnioski konkursowe ocenili oba projekty bardzo wysoko, to wyraźną przewagę punktów uzyskało konsorcjum, którego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny, reprezentowany przez głównego badacza prof. dr. hab. Sebastiana Giebela.
      Zwycięskie konsorcjum składa się z jednostek umiejscowionych w całym kraju, a wśród instytucji tych znalazły się: lider konsorcjum Warszawski Uniwersytet Medyczny, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Instytut Hematologii i Transfuzjologii, Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Szpital Uniwersytecki nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie oraz Uniwersytet Medyczny w Łodzi. Konsorcjum ma jednak charakter otwarty i mogą dołączać do niego kolejne jednostki.
      Wprowadzenie do Polski terapii CAR-T cell jest ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale i z punktu widzenia szans dla pacjentów. Wskazaniem do terapii są złośliwe chłoniaki i ostre białaczki, w przypadku których brak jest opcji terapeutycznej.
      Dotychczas terapia rekombinowanych przeciwciał CAR-T cell była w naszym kraju właściwie niedostępna, ponieważ jej jednorazowe podanie kosztuje ponad 1,5 mln zł. W Polsce zaledwie kilka osób miało szansę przejść takie leczenie. Obecnie, dzięki grantowi Agencji Badań Medycznych, terapia ta ma szanse na stałe pojawić się w Polsce.
      Jak podkreśla prezes Agencji Badań Medycznych dr Radosław Sierpiński, polscy naukowcy są gotowi, by tę technologię wytworzyć i wdrożyć na stałe do polskiego systemu ochrony zdrowia. Liczymy, że w ciągu kilku lat dzięki podjętym przez nas działaniom otrzyma ją kilkuset pacjentów: wszyscy, którzy będą kwalifikować się do leczenia.
      Immunoterapia CAR-T jest przykładem najbardziej spersonalizowanej formy terapeutycznej, ponieważ dla każdego pacjenta produkowany jest lek z jego własnych limfocytów. Terapię tę stosuje się u chorych, u których doszło do nawrotu choroby, poprzednie leczenie okazało się nieskuteczne, a także w sytuacji, kiedy ze względu na duże zaawansowanie nowotworu nie można przeprowadzić przeszczepu.
      Remisję choroby do stadium, w którym komórek nowotworu nie da się wykryć metodami laboratoryjnymi, udało się dzięki technologii CAR-T uzyskać u 60-70% chorych. W przypadku innych terapii szansa wyleczenia takich pacjentów jest bliska zeru.
      Lista wskazań do wykorzystania technologii CAR-T wciąż się wydłuża. Na świecie trwają obecnie badania kliniczne mające na celu ocenę skuteczności terapii CAR-T również w innych nowotworach hematologicznych, a także w guzach litych, takich jak rak płuc, rak piersi, glejak wielopostaciowy czy rak trzustki.
      Szacunki Agencji Oceny Technologii Medycznych pokazują, że koszt leczenia 50 pacjentów to ponad 70 mln złotych. Grant Agencji Badań Medycznych o wartości 100 mln zł zapewni leczenie ponadtrzykrotnie większej liczbie osób niż przy zastosowaniu produktów komercyjnych. Agencja Badań Medycznych ocenia, że technologia CAR-T może być nawet 10 razy tańsza niż obecnie, jeśli będzie wytwarzana w polskich ośrodkach. Jeżeli spadek ceny rzeczywiście będzie tak wyraźny, to realna może stać się także refundacja tej terapii.
      Środki uzyskane w ramach 100 mln zł grantu od ABM pozwolą na wyposażenie polskich laboratoriów, tak by w ciągu kilku lat były w stanie zaproponować polską technologię wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną. Jak deklaruje prezes ABM, to projekt wieloletni i nawet po zakończeniu grantu z ABM dalej będziemy myśleli, jak możemy tę technologię w Polsce rozwijać. Mam nadzieję, że z czasem przełoży się to również na decyzje refundacyjne i wykorzystanie CAR-T stanie się stosowaną na szeroką skalę terapią w Polsce.

      « powrót do artykułu
  • Recently Browsing   0 members

    No registered users viewing this page.

×
×
  • Create New...