Najdroższy lek świata wycofany z obiegu

[KopalniaWiedzy.pl 314]

Najdroższy na świecie lek zostaje wycofany z obrotu. Terapia genetyczna Glybera została opracowana przez firmę uniQure z Amsterdamu i w 2012 roku zyskała pięcioletnią akceptację na terenie Unii Europejskiej. Lek miał radzić sobie z rzadkim wrodzonym niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPDP). Jego pojedyncza dawka kosztowała 1 milion euro.

W ciągu ostatnich pięciu lat tylko jeden pacjent zdecydował się na kosztowne leczenie. Jako, że liczba osób cierpiących na jest niewielka, a firma nie widzi szans na sprzedaż większych ilości leku, przedsiębiorstwo zdecydowało, że nie będzie starało się o ponowną rejestrację. Glybera będzie więc dostępna na terenie UE do 25 października. W USA lek nie został zarejestrowany.
Eksperci mówią, że decyzja o wycofaniu leku pozwoli na zaoszczędzenie uniQure 2 milionów euro rocznie, dzięki czemu firma będzie mogła skupić się na pracach nad innymi terapiami genowymi.

Na razie trudno stwierdzić, w jaki sposób komercyjna porażka Glybery wpłynie na rynek terapii genowych. Naukowcy pracują nad takimi terapiami od około 30 lat, ale dopiero ostatnio pojawiła się szansa, że tego typu leki zaczną trafiać na rynek. Glybera była pierwszą tego typu metodą lecznia zaaprobowaną na terenie UE. W USA dotychczas nie dopuszczono żadnej terapii genowej. Na szczęście inwestorzy są coraz bardziej zainteresowani terapiami genowymi, jest więc nadzieja, że pomimo porażki Glybery nie zabraknie pieniędzy na rozwój nowoczesnych leków.

« powrót do artykułu

[tempik 81]

a jak niby miał wypalić ten biznes?

chorych 1/1milion, ilość milionerów dolarowych 30mln. to daje.... 20szt. potencjalnych zainteresowanych na całym świecie. ale trzeba uwzględnić że lek kosztuje trochę więcej i w EUR, prawie połowa tych milionerów musiałaby wydać wszystko na ten i tak niepewny lek, są inne dobre alternatywy jak choćby dieta beztłuszczowa.

 

nie wierzę że firma tego nie wiedziała. może ten niby lek to tylko taki test, czy rządy państw wpuszczą do siebie terapie genetyczne, te właściwe na których można zarobić mld USD.

[gravisrs 1]

To było jeszcze przed rozpowszechnieniem CRISPR/Cas'a, dzisiaj terapia genowa to 1/1000 kosztów w porównaniu do palca cynkowego.

Po prostu "przestarzała" i droga technologia nie mająca dzisiaj racji bytu (a minęło od zkrispowania ludzkiego embrionu już ponad dwa lata)